信达生物与罗氏达成新一代DLL3抗体偶联药物的全球独家许可协议
2025年1月2日，信达生物制药集团宣布与罗氏达成全球独家合作与许可协议，以推进IBI3009，一款靶向Delta样配体3(DLL3)的新一代抗体偶联药物(ADC)候选产品的开发，旨在为晚期小细胞肺癌(SCLC)患者提供全新的治疗选择。IBI3009目前已在澳大利亚、中国和美国获得临床申请(IND)批准，并于2024年12月完成I期临床研究首例患者给药。
IBI3009特异性靶向DLL3，一种在正常组织中低表达、但在特定癌种尤其是SCLC和其他神经内分泌肿瘤中显著过度表达的抗原。作为潜在同类最佳和开发进度领先的靶向DLL3 ADC之一，IBI3009基于信达生物专有的新型拓扑异构酶I抑制剂(TOPO1i)平台设计开发。IBI3009在多个肿瘤负荷小鼠模型(尤其在化疗耐药肿瘤类型)中展现出了令人鼓舞的抗肿瘤活性，并具有良好的安全性特征。
信达生物首席商务官张苏华博士表示：“我们很高兴能够再次与全球肿瘤制药领导者罗氏达成战略合作，以推进我们潜在同类最佳的DLL3 ADC候选药物的开发。我们期待通过结合信达生物的创新技术与罗氏的科学洞见和全球研发实力，共同推进高质量创新药物的可及性，让更多的全球患者尽早受益。”
罗氏集团全球企业业务发展负责人Boris L.Zaïtra表示：“我们很高兴与信达生物达成合作伙伴关系，共同推进这款治疗小细胞肺癌的创新在研疗法。此次合作依托于罗氏在ADC领域的持续创新和深厚积累，旨在为实体肿瘤患者提供变革性的治疗药物，满足患者的未尽之需。”
根据协议，信达生物授予罗氏IBI3009的全球开发、生产和商业化的独家权益。双方将共同负责该ADC候选药物的早期开发，后续临床开发将由罗氏负责。信达生物将获得8000万美金的首付款，和最高达10亿美金的开发和商业化潜在里程碑付款，以及未来基于全球年度销售净额的梯度式销售提成。
信达生物成立于2011年，致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物，让我们的工作惠及更多的生命。公司已有13个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液(达伯舒®)，贝伐珠单抗注射液(达攸同®)，阿达木单抗注射液(苏立信®)，利妥昔单抗注射液(达伯华®)，佩米替尼片(达伯坦®)，奥雷巴替尼片(耐立克®)，雷莫西尤单抗注射液(希冉择®)，塞普替尼胶囊(睿妥®)，伊基奥仑赛注射液(福可苏®)，托莱西单抗注射液(信必乐®)，氟泽雷塞片(达伯特®)，匹妥布替尼片(捷帕力®)和己二酸他雷替尼胶囊(达伯乐®)。目前，同时还有4个品种在NMPA审评中，3个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有17个新药品种已进入临床研究。
公司已与礼来、罗氏、赛诺菲、Adimab、Incyte和MD Anderson癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。
（信息来源：信达生物）
海普瑞集团与永太药业达成美国分销协议
2025年1月3日，深圳市海普瑞药业集团股份有限公司宣布，其与浙江永太药业有限公司于2024年12月31日签订产品分销协议。
根据协议，永太药业将授予海普瑞集团在美国全境商业化加巴喷丁胶囊（Gabapentin）的销售许可，海普瑞集团将负责该药物在美国市场的营销、推广及商业化工作。
海普瑞集团与永太药业签订分销协议
永太药业是浙江永太科技股份有限公司全资子公司，公司成立于2012年，已发展成为集研发、生产和销售于一体的现代化综合制药企业。加巴喷丁是一种常用的抗癫痫药物，被广泛应用于治疗神经痛和其他疼痛性疾病；在美国，加巴喷丁被用于治疗成人带状疱疹后神经痛和3岁及以上患者部分发作性癫痫的辅助治疗。据IQVIA统计数据，2023年，加巴喷丁美国市场销售总额约4.63亿美元，该产品销量增长稳定，市场前景广阔。永太药业加巴喷丁胶囊于2020年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并成功上市。
海普瑞集团高度重视本次合作，通过充分市场调研和实地考察，评估出永太药业的加巴喷丁胶囊于美国的销售模式和销售渠道与公司肝素业务具有高度协同性，本次合作是市场对于海普瑞集团在海外市场营销能力的一次肯定，也是公司探索海外市场营销积累经验的重要机会，对未来与其它医药企业的合作有深远且积极的意义。
作为率先在欧美市场部署自营团队的中国医药企业，海普瑞集团已在全球如美国、英国、德国、意大利、波兰、西班牙等7个国家建立了完备的自营团队、市场洞察体系和营销支持体系，拥有成熟的自营销售网络及渠道，更依托集团全产业链优势，全面掌握当地医院、连锁药店等营销渠道场景，持续强化本土化运营能力，赋能公司CSO业务迈向新台阶。
永太科技董事、总经理何匡先生表示：
我们很高兴能与海普瑞集团建立这一商业化合作关系，海普瑞集团在海外市场强大的营销网络和深厚的商业化经验在业内享有盛誉，公司在美国市场的本土化战略以及卓越营销表现，为双方达成合作关系奠定了坚实的基础。我们期待与海普瑞集团的密切合作，充分发挥各自优势，共同致力于为全球患者造福。
海普瑞集团首席商务官韩涛女士表示：
我们很高兴与永太药业成为商业合作伙伴。出海CSO业务是海普瑞集团全球化版图的重要战略方向，本次合作将加速我们在美国这个全球重要市场的业务布局，进一步提升公司国际竞争力。我们期待合作为双方的创新发展带来新的增长动能，让更多患者从合作中获益，共同为全球健康事业贡献力量。
（信息来源：医药魔方）
43.5亿美元！Vertex与Orna合作，开发下一代基因疗法
2025年1月7日，Orna Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals进行为期三年的战略研究合作，利用Orna的新型专有LNP递送技术，助力Vertex为镰状细胞贫血症（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者开发下一代基因编辑疗法。
根据协议，Orna将获得6500万美元的首付款，Orna还有资格根据在临床前、研究、开发、监管和商业等方面达到特定里程碑的情况，获得最高可达6.35亿美元的款项。此外，如果Vertex选择额外适应症的权利，对于多达十种额外产品，Orna还有进一步资格获得每个产品最高达3.65亿美元的额外期权费和里程碑款项。综上，交易总金额有望高达43.5亿美元。
2018年，麻省理工学院（MIT）的Daneil Aderson团队在Nature Communications发表论文，阐述了如何利用工程化的外源性环状RNA在真核细胞中稳定、高效地表达蛋白，使人工环状RNA这一可追溯到上世纪八十年代的设想重获新生。
基于这项研究，Daneil Aderson博士和Alex Wesselhoeft博士（论文第一作者）等人在2019年创立了Orna Therapeutics公司，这是全球首家利用环状RNA设计开发新疗法的公司，开启了这一技术的商业化应用。
Orna的体内CAR平台（panCAR）将oRNA技术与LNP递送技术相结合，创造出可以修改患者体内免疫细胞的疗法，无需进行淋巴细胞清除或等待。与现有的体外CAR-T或CAR-NK细胞疗法不同，panCAR可同时生成CAR-T、CAR-NK和CAR-Mac细胞，并且是一种真正现货型疗法。这种易于重复使用的形式可以实现可靠的剂量控制和持续生成CAR免疫细胞，从而有效控制肿瘤。
Orna首席执行官Amit Munshi表示：“Vertex是下一代治疗血液疾病的领导者，我们很高兴与其合作开发体内基因疗法。今天的合作进一步验证了我们的肝外LNP递送技术，并强调了递送对于实现下一代RNA药物的重要性。”
（信息来源：医药魔方）
康哲药业就治疗轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状的改良型新药ZUNVEYL签订许可、合作与经销协议
2025年1月8日，康哲药业公告，集团通过公司全资附属公司与Alpha Cognition Inc.就用于治疗轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状的改良型新药ZUNVEYL(benzgalantamine delayed-release tablets)签订许可、合作与经销协议。
根据协议，集团获得了在亚洲(除日本)、澳洲、新西兰开发、注册、生产、进口、出口和商业化产品的独家权利，Alpha保留在区域内生产供应的权利。合作期限自协议签署日起二十年(初始期限)，初始期限到期后除非任一方通知终止，否则协议每五年自动延期。
ZUNVEYL于2024年7月获得美国食品和药物管理局(FDA)批准上市用于治疗轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状，属于新一代乙酰胆硷酯酶抑制剂(AChEI)，通过抑制乙酰胆硷酯酶活性、提高中枢乙酰胆硷水平从而改善阿尔茨海默病患者的认知和记忆功能。ZUNVEYL为加兰他敏的前体药物，以惰性形式经过胃部和肠道，在肝脏代谢成活性成分并释放到血液中。ZUNVEYL通过这种作用机制达到与加兰他敏相同的治疗效果，并潜在地降低胃肠道不良反应、改善耐受性。
加兰他敏自2001年获FDA批准以来，在轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状治疗中已积累了丰富的疗效证据并展现出长期临床获益。此外，ZUNVEYL所有研究中记录的胃肠道不良事件低于2%，并且未观察到失眠。ZUNVEYL作为近十年来FDA批准的第二个阿尔茨海默病口服疗法的药品，具有潜在更优的胃肠道安全性，有望提高阿尔茨海默病患者的用药依从性，从而使患者获益。与ZUNVEYL相关的用途专利，已在中国获得授权。
阿尔茨海默病是一种慢性进行性神经退行性疾病，表现为记忆力及其他认知功能的进行性减退，其中部分病人进展为痴呆。痴呆是一种以获得性认知功能损害为核心，并导致患者日常生活能力、学习能力、工作能力和社会交往能力明显减退的综合徵，阿尔茨海默型痴呆占所有类型痴呆的50%至70%。根据发表于《十大电子游艺网站》的流行病学调查结果，中国的阿尔茨海默型痴呆患者约有983万人，其中，轻度至中度阿尔茨海默型痴呆患者约793万。随着老龄化趋势的加剧，未来患者人数将进一步上升，疾病负担也将随加重。目前阿尔茨海默病临床用药主要分为改善认知症状及延缓疾病进展两类，AChEI属于前者。根据《十大电子游艺网站》，较高的副作用发生率是阿尔茨海默病现有药物的主要痛点之一，提示阿尔茨海默病患者对于更加安全的疗法仍存在迫切的需求。
集团持续布局与开发差异化创新产品。ZUNVEYL作为被FDA批准的新一代乙酰胆硷酯酶抑制剂，将使本集团创新药产品矩阵更加多元化，提升本集团综合竞争实力。且产品可与本集团在售创新药维图可(地西泮鼻喷雾剂)、原研品牌药黛力新(氟哌噻吨美利曲辛片)以及在研创新产品注射用Y-3等系列中枢神经品种在专家网络与市场资源方面协同。
凭藉集团成功的商业化经验、合规高效的商业化体系，ZUNVEYL如获批上市，将为中国阿尔兹海默病患者的认知障碍治疗带来新的用药选择，满足兼具疗效与安全性药物的临床需求，提升疾病诊疗和操作实践，从而使患者受益，并预期对本集团业绩产生积极正面影响。
（信息来源：格隆汇）
12亿美元！映恩生物ADC再出海
2025年1月7日，Avenzo Therapeutics宣布引进（DualityBio）的EGFR/HER3双抗ADC产品DB-1418（AVZO-1418），获得其全球（大中华区除外）开发、生产和商业化权益。
根据协议条款，映恩生物将获得5000万美元预付款，并有资格获得最高约11.5亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款。此外，映恩生物有资格从Avenzo Therapeutics处获得基于销售额的分级特许权使用费。
DB-1418是映恩生物基于其专有的Duality创新双抗偶联物（DIBAC）技术平台开发的一款EGFR/HER3双靶向ADC，其有效载荷为拓扑异构酶I抑制剂。在临床前研究中，DB-1418表现出对肿瘤细胞较高的结合亲和力，并已在各种实体瘤中证明其疗效潜力，包括EGFR耐药、EGFR低表达或HER3耐药实体瘤。
Avenzo Therapeutics计划在今年启动DB-1418的首个人体I期研究。
迄今为止，这已经是映恩生物达成的第9笔产品/技术平台授权交易，此前达成的授权协议涉及B7-H4 ADC（BG-C9074）、TROP2 ADC（DB-1305）、HER2 ADC（DB-1303）等产品。此外，这也是Avenzo Therapeutics继ARTS-021和VBC103之后，第三次引进中国创新药资产。
（信息来源：医药魔方）
3.5亿美元！辉瑞“加码”AI制药
2025年1月7日，PostEra宣布扩大与辉瑞的合作伙伴关系，双方将在ADC方面开展新的合作。根据协议，此次合作PostEra将获得1200万美元预付款，交易总金额高达3.5亿美元。
双方将使用PostEra的AI平台Proton来推进多个项目，这些新项目包括小分子药物和ADC药物，其中PostEra将使用Proton平台来优化有效载荷。
PostEra成立于2019年，旨在利用其在机器学习（ML）方面的进步来结束药物化学的设计-制造-测试周期，并为患者带来更多的治疗方法。
在过去的三年中，PostEra和辉瑞在AI实验室的框架下紧密合作，推进了多个小分子项目。在提名了大量的项目之后，辉瑞同意将合作扩展到更多的靶点，于是便有了这次最新的合作。
2022年1月11日，PostEra宣布扩大与辉瑞的现有战略合作，合作潜在价值超2.6亿美元。扩大的多靶点研究计划将建立一个AI实验室，PostEra和辉瑞公司将共同推进多个药物发现计划，最初重点是肿瘤学和COVID-19抗病毒疗法。AI实验室将利用基于辉瑞数据的新型药物化学ML，以及PostEra在生成化学和合成感知设计方面的开创性创新。
同一天（2022年1月11日），PostEra宣布完成2400万美元A轮融资，新的资金将使PostEra能够进一步扩大其合作药物发现计划，启动内部药物发现计划，以及进一步开发其AI优先的药物化学平台。
2022年5月，PostEra宣布与美国国立卫生研究院（NIH）开展长期合作，开发小分子抗病毒疗法，PostEra将获得来自NIH的6800万美元的初始资金。
PostEra首席执行官Aaron Morris表示：“我们与辉瑞的多项长期合作，凸显了Proton平台的能力和优势，该平台能为真正的药物发现活动做出重大贡献。”
（信息来源：医药魔方）
艺妙神州宣布完成E轮融资
2025年1月8日，北京艺妙神州医药科技有限公司宣布正式完成数亿元人民币的E轮融资。本轮融资由京津冀协同发展产业投资基金领投，太平医疗健康基金、首发展集团、四季青投资、阳光诺和等多家专业机构跟投。这是艺妙神州成立10年之际完成的第10轮融资，也是公司深耕自主原研基因细胞药物领域，十年磨一剑从临床迈向商业化突围的里程碑和全新起点。
本轮融资资金将用于支持公司首款原研CAR-T新药IM19的商业化布局，推动该药物获批后成为本土晚期淋巴瘤CAR-T治疗的标杆产品，为患者提供全新的治疗选择；同时，还将加快公司包括血液肿瘤、实体肿瘤以及自身免疫性疾病等重大疾病领域新工艺新产品的研发和临床进程，助力打造国内领先的通用型CAR-T、基因编辑等下一代基因细胞药物技术平台，推进行业领先的规模化GMP生产制造基地建设落地，为公司的发展注入强劲动力。
艺妙神州CEO何霆博士表示：非常感谢新老股东的认可和支持。本轮融资是艺妙神州发展历程中的重要里程碑，我们将以此为契机，全力推进首款CAR-T产品IM19商业化以及覆盖血液肿瘤、实体肿瘤以及自身免疫性疾病等重大疾病CAR-T治疗产品的研发布局，持续投入下一代CAR-T新工艺新技术研发，推动技术迭代升级，确保艺妙神州在全球基因细胞药物竞争中保持领先地位，研发生产更多成本更低、疗效更好、安全性更高的新药、好药，惠及广大患者，助力产业发展，服务健康中国。
京津冀协同发展产业投资基金表示：作为专注于京津冀区域协同发展的投资基金，艺妙神州在基因细胞药物领域的技术创新和产业化能力，与我们支持高科技、高成长性企业的战略不谋而合。我们相信，通过这次合作，不仅能推动艺妙神州的快速发展，也将为京津冀地区细胞治疗产业的协同发展和中国细胞治疗产业的崛起贡献重要力量。
太平医疗健康基金表示：作为老股东，很高兴能够陪伴艺妙神州的长期成长。太平医疗健康基金长期关注重大疾病领域的创新性医疗技术，将秉持耐心资本的投资理念，助力中国创新药物造福更多患者。在艺妙神州产品上市后，太平医疗健康基金将持续推动商业保险和创新药物的深入融合，为患者的临床需求贡献太平力量。
北京首发展前孵化成长股权投资基金表示：作为首发展集团体系内的投资基金，我们很高兴再次参与艺妙神州的融资，见证公司的成长和进步。本轮融资将为艺妙神州的研发和商业化提供强有力的支持，我们期待艺妙神州与北京首都科技发展集团科技服务有限公司建设的全球未来医药健康产业孵化基地形成紧密的合作，在基因与细胞治疗领域取得更多突破，为癌症等重大疾病患者带来更多创新治疗方案。
四季青投资表示：作为属地企业，艺妙神州一直是我们重点关注和支持的企业之一。我们希望以本轮融资为契机，进一步优化营商环境，切实对接企业的需求，全力当好企业的“属地管家”，帮助企业健康快速发展，实现社会价值与经济效益的双赢。
阳光诺和表示：我们很高兴参与艺妙神州本轮融资，公司在基因细胞药物领域的领先地位和创新能力让我们看到了巨大的潜力。本轮融资将推动公司在重大疾病领域的研发进程，我们期待与艺妙神州共同见证中国创新药行业的创新和发展。
（信息来源：动脉网）
礼邦医药完成C轮首次5.5亿元融资
2025年1月7日，礼邦医药宣布近日顺利完成C轮首次5.5亿元人民币融资。本轮投资由某知名产业基金，扬州国金集团、熙诚金睿等共同投资。礼邦医药是一家专注于开发治疗肾脏疾病及相关慢性病创新药物的综合性生物制药公司。
本轮融资将支持礼邦全面推进其肾脏疾病管线的开发和商业化，同时用于加速多个临床项目的推进。其中包括同类最佳铁基磷结合剂AP301中国的新药上市申报和全球注册三期临床试验的开展，全球首创小分子泛磷转运蛋白抑制剂AP306中美二期临床试验的进一步开展，以及首个商业化产品美信罗®在中国的商业化销售网络的扩展。
（信息来源：经济观察报）
从“讲故事”走向“看成果”：AI制药加速推动医药创新
2024年的政府工作报告首次提出了“人工智能（AI）+”行动，在医疗领域，随着大模型的迅速迭代，以及院内院外一系列解决方案的逐步推进，“AI+医疗”俨然成为发展新质生产力的关键。
其中，AI+制药为行业带来了无限的想象空间。传统的药物研发主要包含药物发现、临床前研究、临床试验和上市销售环节。随着药物研发数据的迅速累积、数字化转型的推进以及人工智能技术的快速发展，AI在新药发现环节的应用愈发广泛，其优势也日益显著，有望进一步提升新药研发的效率。
德邦证券分析指出，从2017年开始，AI驱动的药物发现公司在药物管线方面呈现出指数级的显著增长趋势，特别是在药物发现和临床前阶段，2021年AI制药公司的管线数量已经达到了全球20大药企的50%左右，体现了人工智能在药物研发的早期阶段起到了显著的加速作用。
投融资市场上，也不时传来AI制药企业的最新动态。日前，英矽智能宣布启动E轮融资，已获得了来自惠理资本、浦东创投和浦兴协同基金、锡创投和宜兴国控联合领投，预计本轮融资总规模将超过1亿美元。值得一提的是，浦港两地联合领投的首个项目给了AI制药。
“经过多年的发展，AI制药行业已经不仅仅是‘讲故事’，而是转向了‘看成果’阶段。目前，市场上主要从管线进展、授权和授权的收入等两方面评估AI制药公司的技术是否落地。”英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰指出。
政策助推AI制药发展
根据美国FDA统计，人类已知的疾病约有10000种，但其中仅有不到3000种有至少一种对应药物，在病魔面前人类虽然开发了大量药物，但仍有70%的病症缺乏有效的对症药物和治疗方案。
数据显示，药物发现阶段的全球整体成功率为51.0%，临床阶段的成功率为12.9%。药物发现过程通常耗时7至10年并且涉及高达6亿至8亿美元的投资。而在临床试验阶段，通常需要6至12年的时间，并且可能涉及数十亿美元支出。
随着AI技术的蓬勃发展，药物研发效率大大提升。任峰指出，AI的应用让某些药物分子的研发较传统方式用时缩短了三分之二，而研发费用只有行业平均研发费用的十分之一。在没有AI的支持下，新药研发管线的平均成功率通常低于5%，而引入AI之后可以将这一数字提高3至5倍。
AI+制药有望成为下一个黄金赛道，海通国际分析指出，AI+制药将为药企降本增效从而进一步走向“病者皆有药”。AI技术通过机器学习、深度学习和加强学习等手段，已经在药物发现、临床前研究和临床试验等全流程中发挥重要作用。
事实上，从政策端看，AI+制药也已然步入快车道。去年11月，国家卫生健康委等三部门联合发布的《十大电子游艺网站》对AI在医疗领域落地的具体场景进行了指导，总结了AI在医疗服务管理、基层公卫服务、健康产业发展、医学教学科研等4大类共计84种具体场景的应用。其中，健康产业发展中包含了药物研发场景。
不仅如此，地方也在根据实际情况推出相关工作方案。如去年5月，北京发布的《十大电子游艺网站》中明确，支持医疗大模型开发和落地应用，推进数字疗法、人工智能辅助治疗等产品的研发应用，推动人工智能技术赋能新药研发。
去年11月，上海发布《十大电子游艺网站》，提出建设AI药物研发平台，推进AI技术在难成药靶点、罕见病、复杂疾病抗药性、创新药检验检测等复杂领域的应用。
浦东建设董事长杨明指出：“上海提出了三年的工作方案，特别提出要大力发展人工智能药物研究平台，我们认为这个趋势是上海市的三大先导产业和浦东六大硬核产业所决定的。在政策的推动下，虽然现在整个行业处于‘严冬’阶段，但仍有一些企业的发展是非常良性的。”
“在这个过程中，产业园区其实也能为企业赋能。众所周知，生物科技类企业现金流非常紧缺，如果能帮他们把固定资产的投入平滑到一个周期的话，让企业腾出更多的资金支持自身的研发，将会为企业的发展带来积极作用。这需要从硬件上对企业进行支撑，需要一定的投入，从设计、建筑实验室，到后期运维，包含了整个系统化的过程。”杨明说。
未来的竞争在于数据
值得一提的是，通过英矽智能对这一轮融资的预期分配，或许可以看出发展AI制药关键在何处。
任峰指出，AI是未来的方向，我们需要用新的模型不断优化自己的算法，包括靶点发现、分子生成等方面。所以，未来我们会将一部分资金投入到模型中。另外我们也将投资机器人实验室，这可以帮我们产生大量的数据，而且是高通量，7天24小时产生数据，如果对某一个特定领域的算法感兴趣，就可以快速产生大量数据之后做特定领域的算法。
“以上投资合计占比30%左右，大部分所募得的资金仍将会投入到药物研发。因为药物研发很费钱，尤其是临床阶段。AI是一个底座，可以做很多事情，包括创新药、新能源、保健品、护肤品等。所有的AI公司缺的其实并不是技术，而是落地场景，以及能否在落地场景中实现盈利，我们需要继续加深AI在这些场景的应用，将大部分资金投入药物研发中。”任峰介绍说。
不难发现，数据在AI制药中具有重要作用。实际上，在AI制药发展的过程中，数据是讨论多年的核心问题。任峰强调，未来AI的竞争就是数据的竞争，谁有更多独有的数据，谁就会占据领先位置。
任峰表示，我们总是希望AI越来越精进，但进一步提高就需要更多的数据。当公开的数据处理完之后，企业就需要去生产或者寻找还未公开的数据。目前我国绝大多数医院里患者的数据还是非公开的，无法使用，那么企业就可以去生产一些数据，比如把表型和基因型的测试联系起来，找到疾病和基因之间的关联，从而找到一些创新性的靶点。
但也要指出，数据的使用强调合规性。有业内人士表示，AI需要输入很多数据，无论是企业自建AI还是外部的AI，如何合法使用这些数据是需要解决的问题，同时也要避免敏感数据的泄露。
在商业化方面，AI制药的商业化还尚未成熟。德邦证券指出。AI制药公司目前还没有形成稳定的收入格局，商业模式仍处于探索阶段。但从交易金额来看，AI制药管线对外授权的价值呈上升趋势，尤其是2024年产生了多个交易金额过亿美元的合作，AI制药发展潜力十足。
去年底，英矽智能获得Exelixis 1000万美元里程碑付款，此前在2023年9月，英矽智能在该项合作中根据协议将获得8000万美元的预付款。此外，其去年1月与美纳里尼达成的合作，总额超5亿美元。
“从商业模式上来讲，AI制药行业的收入主要来自于AI软件授权、AI+医药研发外包（CRO）服务、AI管线授权等。从我们的经验来看，我们认为最适合AI制药的商业模式是利用自身技术开发药物管线，并在项目达到一定阶段后进行转让。”任峰说。
（信息来源：21经济网）
2024年中国创新药十大牛股，与背后的真相
熊市也有大牛股。
尽管不像美股那样暴力，出现了两家涨幅超1000%的biotech，但是，在内外部挑战重重的情况下，国内的一些创新药企仍然顶住了压力，表现不俗。
Choice数据显示，截至12月31日，港股、A股创新药企的中位涨跌幅为-19.7%，涨幅TOP10的中位数为57.9%，其中涨幅最高的为云顶新耀，达132.6%；跌幅TOP10的中位数为51.3%，最惨的北海康成，年内跌去了85.4%。
当然，梳理这些公司的股价表现，不只是市场的茶余饭后的谈资。
因为，这是一份在资本寒冬重重风险下，被市场“追捧”的药企名单。而不同往年，今年的创新药牛股中，也有了传统药企的身影。
这也再次提醒我们，永远不要低估中国创新药企的“韧性”。那么，它们究竟做对了什么？这又会给行业带来哪些启示？
01、云顶新耀：管线价值创造戴维斯双击
过去几年，中国创新药行业的发展超出所有人预料。环境骤变，打了很多药企一个措手不及，云顶新耀也一度未达市场预期，股价跌至冰点。
但是，从2022年低谷至今不到3年时间，云顶新耀股价上涨接超7倍，去年全年涨幅达132.59%，领涨创新药板块。
对于创新药企业来说，支撑预期的关键是管线价值。云顶新耀能够收获市场认可，在于其管线进展不断超预期。
依嘉、耐赋康先后上市，让其手握两款商业化的重磅新药，并且迅速已经走上商业化快车道，2023年公司营收1.26亿元，2024年上半年营收3.02亿元，预计全年达7亿元。
市场对云顶新耀的预期不仅限于此。2024年公司的重磅新药阵容也在扩容，针对溃疡性结肠炎的伊曲莫德在澳门上市，并顺利在大湾区实现了商业化；另一款新型抗生素头孢吡肟-他尼硼巴坦也预计很快会在国内申报上市。
至此，云顶新耀的商业化基本盘已经形成。公司预计，上述4款药物的销售峰值将达100亿元。
年底，其重磅产品耐赋康正式进入医保目录、在多款产品加持下，将保持营收高增长态势；同时，其也在加速自研的步伐，潜在BD预期进一步推动市场长期预期的走高。
在这种业绩正反馈中，云顶新耀率先走出低谷，开启业绩、估值双击。
02、歌礼制药：“转型”坐上了GLP-1风口
风口上，猪都能飞起来。
歌礼制药全年110.76%的涨幅，实际上主要是靠四季度达成的。9月份之前，其股价的年内跌去了28%，甚至在8月份创下历史新低。
原因无他，在正式宣布进口GLP-1减肥药赛道前，歌礼制药虽不差钱却有着不小的烦恼。
作为18A第一股，歌礼制药充分享受了政策红利，家底殷实，2024年中报账上总现金超20亿元。然而，早在丙肝赛道被吉利德消灭后，歌礼制药就陷入了一个困境，一个故事讲完了，下一个故事还没找到。
所以，过去三年，歌礼制药一直在“转型”，从新冠口服药到MASH药物，热点不断、探索不停。但是，或因为临床数据不佳，抑或是专利纠纷等问题，其始终没有找到正确方向。
好在其家底殷实，有多次腾挪、试错的空间。这一次，歌礼制药决定进军全球最火热的减肥药赛道，并且对标的都是头号玩家礼来、诺和诺德。
先是9月份宣布其小分子GLP-1R激动剂ASC30在美国进行每月一次皮下注射和每日一次口服片剂治疗肥胖症的两项I期临床试验；并且，其在公告中表示，经过头对头比较，ASC30对GLP-1R的体外药效比Orforglipron（礼来的口服GLP-1）高出2到3倍；在对非人灵长类动物进行的静脉葡萄糖耐受实验中，与Orforglipron（6毫克公斤）相比，ASC30（1.5毫克公斤）刺激分泌的胰岛素更多，具有统计学显著性差异。
公告发布前一日，歌礼制药股价大涨18.39%，自此踏上反转之路。
12月18日，其宣布减重不减肌候选药物ASC47与司美格鲁肽联合用药，在临床前模型中显示出优于司美格鲁肽单药的减重效果。公告发布当天，其股价大涨19.33%。
虽然这些都是临床前数据，小分子GLP-1研发不易，但并不影响市场将期待值拉满。
03、联邦制药：一家老牌药企的新故事
联邦制药，一家做原料药起家的老药企，2024年却以93%的涨幅，跑赢了95%的药企。
这同样要感谢减肥药。
联邦制药是个很有年头的企业，在港股上市十几年，最早做青霉素G盐、6-APA这类青霉素类抗生素的上游中间体、原料药。而后转型中间体(抗生素类)、原料药(抗生素类)、制剂(人用抗生素类、胰岛素类、动保)几大业务板块。
其中，胰岛素遭遇集采，业绩下滑，人用、兽用抗生素弥补了胰岛素的下滑，但无法撑起远期想象。好在，联邦制药布局了一系列创新管线，覆盖了代谢、自免、眼科、抗感染和内分泌等多个领域。
这其中，减肥药无疑是支撑公司股价上涨的核心逻辑。围绕/GLP-1产品，联邦制药做了全面布局，既有即将上市的利拉鲁肽、司美格鲁肽类似药，也有GLP-1三靶点、口服小分子药物。
司美格鲁肽类似药竞争激烈，更能引发市场兴趣的无疑是处于1期临床的UBT251。这是GLP-1/GCG/GIP，国内首个获批临床的三靶点药物。
联邦制药公布的临床前小鼠减重数据，下降幅度要远高于礼来的替尔泊肽；除此之外，其还公布了UBT251在小鼠模型中的减重效果，与礼来的GLP-1/GCG/GIP三靶点药物Retatrutide相当。如果UBT251能在人体中复制该数据，有望成为国内的减肥重磅产品。
这也刺激了市场对UBT251的海外BD预期。
显然，与歌礼制药一样，联邦制药同样是靠减肥药故事，获得了市场的青睐。
04、香雪制药：横空出世的TCR-T第一股
在创新药阵营，一批不入流的药企，竟然也开始能做出药了。这，可能是2024年创新药板块最颠覆的。
香雪制药从一个老牌抗感染中成药企，摇身一变成为先进细胞疗法的龙头公司，其子公司香雪生命科学研发的TCR-T疗法TAEST16001被纳入突破性治疗品种名单，有望成为首个上市的TCR-T。
从机制看，TCR-T与CAR-T大同小异，相比CAR-T，其更适合应用于实体瘤治疗，前景更加广阔。香雪制药也因此备受关注。
而本质上，这更多的是10多年前开始创新布局的一个结果。
2012年，细胞免疫治疗领域的大牛李懿回国，加入中国科学院广州生物医药与健康研究院，建立了研究平台，但仍需要找企业落地。次年，香雪制药拉来以李懿和龚海平为首的科学家，这才有了后来做TCR-T的香雪生命科学。
在外界报道中，香雪制药付出的代价是，5年1.8亿资金用于TCR-T项目的推进。其中，TAEST16001进展最快，根据其在2024年ASCO会上展示的壁报数据，截至2024年4月，8名受试者者入选TAEST16001的II期临床试验，最佳缓解率为50%，中位无进展生存期为5.9个月。
不可否认，香雪制药的股价大涨背后是一波基于预期的炒作，之后临床结果如何，尚不可知，其临床数据也遭到了部分业内人士质疑。
但是，从企业层面出发，12年前，不是很多企业愿意拿出上亿的资金，并且每年持续输血，去押注一个未来不是很确定的赛道。
基于此，香雪制药的炼成也没有太多秘诀。而决定其未来3年、5年后如何的关键因素，则是当下的布局与投入。
05、亚盛医药：抓住BD反转预期
亚盛医药，则为我们诠释了重磅BD的魅力。
2024年上半年，由于市场行情较差，加之市场对于亚盛医药资金链的担忧，其股价一度跌至15.42港元/股。
转折点在6月14日，亚盛医药发布三份公告。
将奥雷巴替尼大中华区以外的独家选择权授予武田制药，武田将支付选择权付款1亿美元和后续12亿美元的首付款及里程碑付款，以及双位数的销售分成。
武田以7500万美元入股亚盛7.7%的股份，成为公司二股东。
公司已经在美国证券交易委员会递表，即将赴美上市。
在武田预期中，奥雷巴替尼会是一款年销售峰值达20亿美元的重磅炸弹。
在国内，得益于医保的支持，耐立克放量逻辑扎实；而随着与武田的BD合作，耐立克的海外轨迹也变得愈发清晰，亚盛医药也迎来了全新的局面。
重磅BD的达成，一举打消了市场对其资金、管理层能力等多方面的质疑，公告发布当天其股价大涨17%，年内涨幅超70%，相较2022年5月份最低点11.16港元/股，股价涨幅超300%。
无论A股，还是港股，市场情绪似乎都是一家公司股价的重要催化剂。当负面情绪主导时，即使公司业务没有发生太大变化，股价也会跌到怀疑人生。反过来，一旦负面情绪消失，公司增长逻辑清晰，股价反转也就不期而至。
亚盛医药的股价走势，向我们诠释了一点，市场认知和公司实际经营之间往往存在一定的沟壑，这就是预期差的存在。
对于整个行业来说，市场情绪仍是以谨慎为主导。但资本市场短期是投票机，长期是称重机。
06、艾力斯：能卖药的才是好药企
资本寒冬里，市场越来越现实，FIC/BIC固然好，但能把创新药变成钱的药企才有可能获得资金的青睐。
艾力斯2023年大涨110.7%，2024年继续上涨，涨幅达45.6%。这一切，都是靠其核心大单品伏美替尼。
自从进入医保后，伏美替尼开启了飙涨模式，直接带动艾力斯2022年盈利上岸。2023年艾力斯营收20.18亿元，同比增长155.14%，净利润约6.44亿元，同比增加393.54%，其中伏美替尼销售额19.72亿元，同比增长137.68%。
商业化一年即盈利，产品上市两年多即成为一款20亿元的大单品，这样的成绩直接秒杀了绝大部分的创新药企。尽管伏美替尼只是一款me too药物，此前，国内市场已有两款第三代EGFR抑制剂。
不过，也正是这款me too药物创造的销售额，远超市场预期，论证了艾力斯在肺癌商业化领域拥有较强的地位。
2024年，伏美替尼还在上涨。艾力斯前三季度营收25.33亿元，同比增长87.97%。增长的主要原因是伏美替尼一线、二线适应症均被纳入医保。
当然，这并不能改变EGFR领域竞争激烈的现状。这也是其财报发布后股价一度暴跌的核心。
在其他自研管线距上市较远的情况下，艾力斯也开始了BD，比如引进基石药业的RET抑制剂普拉替尼，加科思的KRAS G12C抑制剂戈来雷塞、SHP2抑制剂JAB-3312。
这些管线会对艾力斯带来什么改变？或许今年我们就将看到一些答案。
07、海思科：创新驱动快速走出集采阴影
在所有牛股中，海思科是一个独特的存在。
年内上涨45%，如果拉长时间线来看，资本寒冬这几年以来，海思科的股价走势都是一路向上，甚至被业内称为“小恒瑞”。
作为一家从仿制药时代走过来的药企，海思科与大多数仿制药企一样，也曾遭遇集采而苦苦挣扎、利润下滑。
这种情况下，海思科决定重注环泊酚。这是一种基于丙泊酚优化、改进的新型麻醉药。2020年12月和2021年2月，环泊酚先后获批消化道内镜检查中的镇静、全身麻醉诱导适应症，并于2021年12月进入医保。得益于环泊酚对丙泊酚的替代，海思科开始重回增长。
2024年上半年，海思科麻醉产品营收5.17亿元，同比增长50.94%，占总营收的30.66%，成为其营收组成中的最大品类；总营收27.51亿元，同比增长15.4%，走出集采阴影。
首个创新管线养成的同时，海思科还在不断加码创新，进入仿创结合阶段。
今年以来，其新药进展不断，2款新药苯磺酸克利加巴林胶囊、考格列汀片获批上市，进入医保；累计已有9款创新药获得临床试验许可，涉及肿瘤、呼吸疾病领域。除此之外，还有近10条管线处于临床研究阶段，广泛布局代谢、自免疾病领域。
当然，支撑起海思科最大想象力的，还要属环泊酚出海预期及PROTAC平台。海思科在美国开展的环泊酚用于麻醉诱导的两个III期临床已经完成，机构路演中，也不断有投资者提问公司创新药出海的进展。
而PROTAC，作为一种革命性技术，甚至有可能彻底重塑小分子药物竞争格局，吸引了众多药企关注的目光。海思科则是国内首个开启PROTAC临床试验的药企，目前有3条管线进入临床。
尽管距离临床成功还有较远距离，但是，海思科这几年的表现，提醒着我们，永远不要小看仿制药企的潜力。
08、特宝生物：一款老药撑起的销售奇迹
与海思科一样，特宝生物同样是牛股中的一个独特存在。
在资本寒冬中，股价年年上涨，不断新高，2022年至2024年年内涨幅分别为33.5%、35.2%和41.2%。
不同的是，特宝生物是靠一款老药——干扰素撑起来的。
干扰素也曾催生了诸多重磅炸弹。比如，在肝炎领域卡住身位的，有罗氏的派罗欣，以及默沙东的佩乐能。其中，佩乐能销售峰值达10.2亿美元，派罗欣接近20亿美元。
不过，随着更有优势的核苷（酸）类药物等新疗法等面世，干扰素在海外肝炎领域市场急剧萎缩。佩乐能已经停产，罗氏的派罗欣也已经退出中国市场。
这给了特宝生物极大的机遇。虽然在国内乙肝治疗领域，长效干扰素也受到了核苷（酸）类药物的挤压，但仍占据一定市场。
2016年，特宝生物开发的派格宾获批上市，是首个国产的长效干扰素。在本土作战的优势下，派格宾自2016年获批上市后，销售额实现快速增长，从2016年的0.72亿元到2022年超过10亿元。
2022年，派罗欣退出中国市场，派格宾更是成为国内独家抗乙肝类长效干扰素。2023年，特宝生物营收达到21亿元（85%由派格宾贡献），同比增长37.55%；2024年增长继续，前三季度营收达19.55亿元，同比增长33.9%。
在一众biotech为了商业化、盈利苦恼不已之际，特宝生物却靠着一款老药成功逆袭。并在寒冬中，因为这种业绩增长的确定性，收获了市场的青睐。
09、康希诺生物：从巨亏到盈利，走过至暗时刻
作为A+H疫苗第一股，康希诺生物曾经风光无限。
然而，随着疫情的消散，成就康希诺的最终成为了它的“牢笼”，以至于2023年公司陷入“至暗时刻”。
自其2021年大赚19.14亿之后，就是长达两年半的亏损，其中2022年亏损9.09亿，2023年亏损14.83亿，2024年上半年亏损2.25亿。
公司股价也持续下探。然而，到了2024年，港股与A股的走势却截然相反，港股全年上涨38.3%，A股则下跌18%。
港股的触底反弹，与其业绩表现密切相关。根据财报显示，前三季度康希诺实现营收5.67亿元，同比暴增222.88%。
其中，第三季度康希诺实现营收2.64亿，同比增幅76.09%；实现净利润296.45万，同比扭亏为盈。对于康希诺来说，这是一个转折点。
值得注意的是，得益于四价流脑结合疫苗曼海欣的发力，前三季度康希诺的流脑产品销售收入达5.16亿元，该产品处于持续放量阶段，未来业绩也将持续兑现。
另外，根据康希诺最新披露投资者关系活动记录表显示，公司产品重组肺炎球菌蛋白疫苗PBPV的I期临床已完成并获得积极初步结果，表明该候选疫苗在成人及老年人群中有良好的安全性。
尽管行业的价格战还在继续，但是随着业绩的扭转，属于康希诺的至暗时刻正在过去。
10、百利天恒：持续进击的创新黑马
百利天恒的上涨，似乎在情理之中。
过去，市场愿意为创新、不确定性买单，如今十分厌恶风险。相比之下，百利天恒看上去更符合市场对于创新药企的择选标准。
毕竟，其已经率先完成了FIC管线部分潜力预期的兑现。
由于产品研发进度足够靠前、潜在疗效数据足够吸引人，2023年底，百时美施贵宝以8亿美元首付款，最高可达5亿美元的近期或有付款，以及71亿美元潜在里程碑款，总交易金额最高可达84亿美元，与百利天恒达成合作，拿到了BL-B01D1的海外开发和商业化权益。
这起创纪录的BD达成之后，百利天恒似乎还在进击。
2024年3月，百利天恒已经收到了8亿美元的首付款。因此，一季报，其营收达54.62亿元，同比暴增4325%，净利润达50亿元；公司账上货币资金达58.26亿元。
7月10日，百利天恒向港交所递交招股书，希望募资助力公司国际化业务的发展。
而在管线研发方面，据百利天恒11月披露，BL-B01D1已有4项适应症被药监局药品评审中心纳入突破性治疗品种名单；海外研发进展方面，BL-B01D1在美国合作开发区域已和合作伙伴百时美施贵宝启动了2项桥接临床研究。
此外，百利天恒自主研发的BL-M07D1、SI-B001、BL-M05D1、BL-M11D1、BL-M17D1项目在美国的临床研究均已获得FDA临床许可，正在积极推进后续开发工作。
那么，今年百利天恒还能否继续新高？
（信息来源：氨基观察）
CD73棋局：天境生物携手赛诺菲突围，I-MAB“以逸待劳”躺赢？
在市场的凛冬时节，如何顺利完成盈利并上岸，是每一家biotech必须面对的问题，同时也是对其韧性和能力的一场严酷考验。
过去几年，用实际行动去应对这一严酷考验的生物技术公司不在少数。
例如，2024年2月，纳斯达克上市公司天境生物（I-Mab）宣布战略重组，一分为二成为两家独立运作的公司：新的天境生物（TJ Bio）承接中国资产，进行贴近本土的研发创新、生产和商业化，而I-Mab则变身成为一家美国biotech，保留上市公司身份并独立运营。
1月6日，I-Mab发布的2025年战略展望，又一次让曾经是“一家人”的两家公司成为市场焦点。I-Mab对管线项目优先级进行调整，核心思路是：
暂停开发CD73单抗Uliledlimab（尤莱利），集中资源推进CLDN18.2/4-1BB双抗Givastomig的研究。
而就在几个月前，天境生物（TJ Bio）刚刚和赛诺菲就uliledlimab达成17亿人民币的大中华区战略合作，I-Mab暂停这一项目，乍一看让人摸不着头脑。
但仔细阅读I-Mab的公告和结合近期的一系列市场进展来看，这一动作释放出的信号是，无论I-Mab还是天境生物（TJ Bio），可能都在加速重启。
01、情理之中的战略转向
对于I-Mab而言，其战略调整属于情理之中。
在完成分拆后，I-Mab的战略核心是成为一家纯粹的美国biotech。简而言之，其商业模式是通过概念验证相应的全球权益管线，然后择机BD给有意愿的药企来兑现价值。
目前，I-Mab手中的资源主要包括Uliledlimab除大中华区以外的全球权利，以及两款双抗givastomig（Claudin 18.2/4-1BB）和ragistomig（PD-L1/4-1BB双抗）的部分海外权益。
理论上，I-Mab应该多点开花，全力加速；但是对于一家生物技术公司来说，这并不现实。I-Mab昨晚的公告显示，截至2024年三季度末，其账上现金总额为1.84亿美金，在成本昂贵的海外市场，公司必须考虑持续经营及效益最大化的问题。
基于这一思路，I-Mab的出牌顺序实际上非常清晰：暂停Uliledlimab的临床试验，转而加速givastomig等管线的研发。
这并不意味着Uliledlimab的临床价值不值得期待，恰恰相反，Uliledlimab作为全球进度第二的CD73单抗，并且不存在“钩子效应”，具备成为同类最佳（BIC）的潜力，价值不菲。
2024年9月，天境生物（TJ Bio）已经将Uliledlimab在大中华区的独家开发、生产和商业化权益授予赛诺菲。
仅仅大中华区的权益，首付款及近期里程碑付款就达3200万欧元（约合2.5亿元人民币），加上后续里程碑付款，潜在总额高达2.13亿欧元（约合17亿元人民币）。
该笔交易是中国权益分子的BD典型案例之一，充分说明了Uliledlimab的潜在高预期。
只是，Uliledlimab已经到了开展3期临床试验的阶段，I-Mab在海外研究对应的投入会更高，并且涉及到重复临床试验的问题。
根据临床试验登记平台，天境生物（TJ Bio）目前在中国开展了Uliledlimab联合特瑞普利单抗治疗非小细胞肺癌患者的2/3期临床研究（CTR20240650），并计划启动Uliledlimab联合信迪利单抗和化疗的三药联用研究。
上文提及，I-Mab的战略并不是自主商业化，而是择机出售管线换取收益，这也意味着其完全可以“借力打力”，等待天境生物（TJ Bio）的临床数据公布，然后让Uliledlimab全球权益的价值得到兑现。
在这种情况下，I-Mab并不需要在Uliledlimab方面继续投入。很显然，I-Mab也是利弊权衡后做出了最符合当下发展的选择。
02、跷跷板效应
从I-Mab的此次抉择来看，我们也能看到，其与天境生物（TJ Bio）存在跷跷板效应：在双方重叠的管线中，I-Mab能够借助天境生物（TJ Bio）的资源兑现价值，反之亦然。
即，天境生物（TJ Bio）大概率也会充分关注I-Mab的研发投入情况，实现“借力用力”的效果。因为I-Mab聚焦的givastomig的大中华区权益，也在天境生物（TJ Bio）手上。
Givastomig一方面结合CLDN18.2，一方面又结合4-1BB靶点，其核心机制是通过CLDN18.2的定位功能，来发挥4-1BB的作用。
按照正常逻辑，天境生物（TJ Bio）需要加速givastomig在中国的临床试验速度，毕竟CLDN18.2靶点的竞争还是相对激烈的。
但如今，随着I-Mab的战略转向，天境生物（TJ Bio）有望实现“躺赢”：不需要重金投入中国临床试验，就可能收获潜在的巨额BD资产。
根据公司的早期临床数据，givastomig的特点比较清晰。第一，它针对CLDN18.2低表达患者也有效，这规避了现有抗体或者ADC药物覆盖面不够的特点。第二，安全性足够高。从设计来看，givastomig只有在结合CLDN18.2靶点的情况下，才会发挥作用，所以其作用场所是在肿瘤微环境中，而不会发生全身的毒副作用。
在安斯泰来的Z药已经获批上市，充分验证了CLDN18.2靶点成药性的情况下，该领域的热度在持续上升，而givastomig又具有成为颠覆者的潜力。因此，天境生物（TJ Bio）或许能基于givastomig的海外临床数据，继续带来类似于Uliledlimab这样的BD合作。
这样的跷跷板效应，或许也预示着战略分拆之后的两家公司，会加速重启。
03、双方的加速重启
自从去年2月份分拆之后，双方都在沿着各自的轨迹加速前进。
I-Mab的最新战略在上文已经提及，采取更聚焦的方式，兑现givastomig等管线的预期；还可以“借力”天境生物（TJ Bio）的中国开发数据和合作，放大其海外价值。
而天境生物（TJ Bio）在过去一年中动作较多，依托全产业链闭环优势和成熟且差异化的产品管线，即将成功上岸。
首先，其多个后期管线已经进入上市冲刺阶段。例如，在去年12月份，其伊坦长效生长激素的上市申请已获受理。
其次，管线版图得到了进一步拓宽，数量和质量均得到了一定程度的提升。目前，天境生物（TJ Bio）拥有11款临床阶段的管线，已经从主要关注肿瘤治疗的1.0时代，过渡到一个更多元化的2.0时代。
例如，在自身免疫领域，天境生物（TJ Bio）已经形成了CD38单抗、sgp130融合蛋白、GM-CSF单抗以及C5aR单抗的布局。而在去年9月份，GM-CSF单抗普那利获得了CDE的突破性疗法认定，充分展现了其未来的潜力。
另外，天境生物（TJ Bio）已经具备完整的产业化能力，其GMP生产基地已投入运营。这不仅意味着其已经构筑了全产业链闭环，而且从公开资料来看，公司的工艺平台、技术实力与国际化质量体系优势，能够大幅降低临床研究供药和商业化生产成本，有能力不断扩大国内外业务合作订单。一旦生产基地全力运转，将会有更稳定的现金流入。
随着未来天境生物（TJ Bio）、I-Mab有进一步相互成就的可能，蜕变也自然有可能更近一步。
04、总结
虽然两家公司的后续发展还有待时间验证，但实际上已经反映出一点：从开始经历寒冬到现在，部分企业的调整已经结束。
我们有理由对那些主动应对不利环境，并积极进取的biotech持有更高的期待。毕竟，在任何一个领域，寒冬关乎生死，但同时也是行业洗牌和分化的起点。
（信息来源：氨基观察）
专访普华永道蔡景愚：中国医药产业如何破局启新？
2015年，被业内公认为是我国医药产业从“仿制”走向“创新”的分水岭。受益于密集出台的医药政策和改革措施，短短十年间，中国创新药研发突飞猛进，吸引了大量人才和资本，取得了让全球制药行业侧目的成绩。
现阶段，在国内药价下行、融资通道不畅、国际市场地缘政治风险增大等背景下，我国药企正在重新思考战略、调整产品组合、积极探索创新营销模式、开拓国际化业务以展望下一个十年。
降价、质量、品牌选择权，集采下的患者需求亟待平衡
药品集中带量采购，是消除过期原研药和仿制药之间的价差、减轻患者负担、为医保“腾笼换鸟”支持创新药提供资金保障的重要手段。从2018年第一批集采至今，我国已完成十批药品国家集采，累计采购435种药品。
对比前九批药品集采53.7%的平均降幅，在2024年12月中旬落下帷幕的第十批集采，虽然未公布平均降幅数据，但据米内网不完全统计，本次有50多个产品降幅超过90%，且原研药企均出局。
蔡景愚指出，“当前中国正面临少子化与老龄化交织、经济增速动能不足等挑战。集采作为降低药价的手段，被认为是保障民生的重要举措，这一趋势在短期内难以逆转。但集采是把双刃剑。”
“一方面，（集采）倒逼市场淘汰落后产能，引导资源向大型药企集中，利好产业中长期发展。另一方面，药企从仿制向创新转型，是在仿制药业务下滑和创新药爬坡之间走钢丝。如果仿制药业务降幅过快，又缺少为创新药研发融资的渠道，企业转型很容易失速，最终将影响中国制药行业的发展。”蔡景愚解释。
同时，社会各界对“低价药质量能否得到保障”、“仿制药是否真的不如原研药”、“国内仿制药一致性评价结果是否可靠”等问题的质疑声此起彼伏，降低药价与保证药品质量之间潜在的矛盾不容忽视，政府监管部门也在积极回应。
“我国药政改革以后，药品审评审批权归属中央，而GMP（药品生产质量管理规范）监管权仍然归属省局。虽然也有药品质量跨省抽查检验的制度，但各省行政执法的能力差异客观上一直存在。”蔡景愚认为，当务之急是以科学为准绳，通过信息公开弥合各方的认知差异。
他强调，监管部门应更加重视医患的实际用药体验，加大集采中标仿制药抽查频率和批次，建立仿制药企业质量白名单和黑名单，避免劣币驱逐良币的发生。从长期制度建设来讲，需要参考海外其他国家监管经验，考虑药品监管职能由中央垂直管理的模式。
而针对一些“不应将原研药纳入集采范围”的呼吁，蔡景愚表达了不同的看法。他认为将原研药和仿制药区别对待有悖于集采目标，可能会导致仿制药陷入低水平竞争，而原研药继续维持高质高价的护城河，“拉平原研和仿制药品的质量，让企业公平竞争。政府守住质量和供应保障的大门，才能让患者最终获益。”
医保承压，商保如何成为创新药第二支付方？
根据2024年医保药品目录调整结果，新增的91种药品中，有38种是“全球新”的创新药，这一比例和绝对数量均创历年新高。
但作为最主要支付方的医保基金则承受着收入减少和支出增长的压力。根据《十大电子游艺平台首选》数据，居民医保参保人数已连续五年下滑，医保基金当期结余与2022年相比减少了663.4亿元，且有部分省份已出现基金赤字现象。
业界担忧，在医保基金压力增大的背景下，如何既要坚持“保基本”的原则，又能继续支持不断涌现的创新药物。创新药价格国家谈判是否将削弱制药企业创新的积极性？
“医保支付是全球性难题。即使是美国也面临着看病难、看病贵、患者对保险机构满意度下降等问题。”蔡景愚认为，“中国以庞大的患者数量和市场体量为依托，出面与创新药企业谈判，本意是增加新药可及性，同时减缓对医保资金的消耗。”
蔡景愚补充，“在中国市场，获得医保报销资质不仅能部分解决新药支付问题，在老百姓看来更是对药物疗效的某种信任背书。”因此，虽然国谈压力不小，但跨国药企和本土创新药企业仍然积极参与。
支付制度左右价值创造，支付制度影响可持续创新。科睿唯安日前发布一篇报告指出，中国医药市场的增量时代正是得益于医保的广覆盖，仿制药分享了这个红利，而从仿制药到创新药支付生态的探索，现在才刚刚开始。
近年来，监管部门正积极推动商业医疗保险与医保之间的良性互动与合作。在公布2024年医保目录调整结果的同时，国家医保局强调推进医保数据赋能商业医疗保险公司，探索基本医保基金与商业医疗保险同步结算，激活更多资金投入商业医疗保险，促进更多新的高端医药技术和产品投入应用。
《十大电子游艺平台首选》的数据显示，2023年商业健康险对创新药的支付总额约为74亿元，占创新药市场规模的5.3%。相较于2019年，商业健康险对创新药的总体支付规模年复合增长率为25%。
尽管商业健康险增长迅速，但医保短期内仍旧是我国创新药支付主体。针对商业健康险发展中面临的困难，蔡景愚分析道，“首先，医院和医保积累的医疗数据质量有待进一步提高。加之不同医院间对同一疾病的诊疗方式存在差异，增加了商保分析和利用这些数据的难度；其次，商保与医疗机构存在天然的信息不对等，商保公司很难与公立医院谈判或干涉医疗行为，如何界定商保赔付范围和金额，保障商业健康险盈利水平非常困难。
在蔡景愚看来，未来商保公司可能基于历史赔付数据，设计有差异化的商保产品；以城市为单位的“惠民保”可能会出现整合的情况。在2025年DRG全面实施，院内用药承压，患者院外购药增加的背景下，商保可能也会探索与零售药店在新特药、慢性病购药方面的深度合作。
国际化，中国药企必须抓住的新机会
面对国内市场竞争激烈，中国医药企业纷纷把“出海”视为可能的“出路”之一。创新药企在海外，尤其是定价较高的美国市场寻找答案。综合公开资料，美国的药品定价普遍高于欧洲和日本，显著高于中国市场。以和黄医药的抗癌药物呋喹替尼为例，其在美国的售价是中国的24倍。
“当下，越来越多的药企在战略规划中同时布局国内和国际市场。”蔡景愚认为，“出海”需要综合考虑产品、目的地国家、出海模式、合作伙伴这四大要素。“对于原料药、化学仿制药、生物类似药、创新药，海外的收入和盈利预期不同，企业需要为不同类别的产品匹配相应的运营模式和成本结构，以获取利润。”
中国药企嵌入全球药品创新版图已是确定趋势。对于尚笼罩在“资本寒冬”下的药企而言，BD（商务拓展）不仅是其出海的关键途径，更是药企得以生存下去的重要支撑手段。
根据华泰证券的统计，截至2024年11月18日，国产创新药BD出海在全球创新药BD中的项目数占比已达14%，总金额占比显著提升至30%。中国市场作为创新药研发的新锐力量逐渐得到认可。
同时，国产创新药BD出海单个交易的体量近年来明显提升且趋势延续，截至11月18日，2024年国产创新药BD出海项目平均总金额达5.70亿美元，项目平均首付款为0.52亿美元。
针对不同的“出海”模式，蔡景愚表示，“无论是NewCo、license-out，还是收并购，都是药企出海的方式而非目的。出海路径的选择是一个动态变化的过程。初期，由于对海外市场的认知不足和人才的缺失，借船出海，学习观察，无疑是一个明智的选择。”
蔡景愚进一步指出，在license-out模式中，转让方对产品的后续管控力较弱，为了确保产品顺利上市，实现商业化收入，该模式更适合国内已上市或临床开发后期的产品。
相对地，NewCo模式则适用于产品处于II期临床或更早期的在研管线或通用型的技术平台，通过将资产与核心技术人员一起装入新成立的公司，可以激励核心技术人员持续开发，避免license-out模式下因交易双方交接信息不完全而导致的产品开发进展变慢问题。此外，NewCo模式中的投资方常是美资背景的风险投资机构，有利于帮助融资方打通海外融资渠道。
但同时，也有业内人士感叹当下红火的跨境交易并不是中国药企的福音。在蔡景愚看来，中国创新药得到国际同行的认可，这在十年以前是难以想象的。国内融资不畅，市场竞争激烈，新药产品生命周期缩短，本土Biotech（创新药企）通过对外BD实现产品商业价值无可厚非。
“Biotech不应将成为BioPharma（研产销一体化的药企）作为唯一的战略选择，这也符合国际制药行业的历史经验。而当下，对于笼罩在资本寒冬中的本土Biotech，维持关键研发人员的持续创业激情，是产业能否继续向前发展的重中之重。”蔡景愚强调。
2025，踏上新征程
近十年来，政策、资本、企业及人才的共同推动，促使中国医药创新实力显著提升。一批优秀创新企业步入快速发展阶段，同时，具备全球竞争力的中国药企也崭露头角。
特别是在2024年，“创新药”首次被写入政府工作报告，“新质生产力”也成为全国两会热议的高频关键词，国务院常务会议更是在7月审议通过《十大电子游艺网站》，各地也陆续出台相关政策，支持我国生物医药产业高质量发展。
但面对国内外市场诸多的不确定性因素，蔡景愚认为国产创新药企业亟需更全面的政策牵引来跨越周期。
首先，分层次的需求、供给和支付体系是客观存在的现实。在保基本的同时，应该提倡满足多层次的医疗健康需求。
其次，应全面理解制药行业‘公益性’与‘高科技’的双重属性，避免将二者对立起来。除了临床价值和药物经济学价值，创新药还具备更广泛的社会经济学价值，例如让患者过上有尊严的生活，释放患者本人和家属的劳动力以维持家庭经济状况，企业吸纳更多高技术人才创造社会财富等。但目前创新药的社会经济学价值研究不足，且因缺乏公认的标准而难以量化。
最后，中国药企的国际化之路需要在国家层面增加在全球药品监管体系中的声音，推动中国审评审批结果的国际认可进程，降低企业出海的成本与风险。
（信息来源：21经济网）
抖音加码医疗：跨界办医、开放卖药，是“风口”还是“漩涡”？
医疗领域是互联网大厂的必争之地，市场上总会时不时传来新的消息，为资本市场带来新的想象空间。近日，字节跳动（2022年5月后更名为抖音集团）再次加码医疗领域的消息传出：一家公司落地北京，同时抖音平台有条件向药店全行业开放。
具体而言，企查查显示，近日，抖音集团（香港）有限公司的全资子公司北京字跳网络技术有限公司注资7.34亿元人民币，成立了“北京宁和康瑞医疗管理有限公司”，经营范围包括“医院管理；技术服务、技术开发、技术咨询”等，陈冠宇为法定代表人、董事兼经理，张楠为财务负责人。
另一方面，近日有市场消息称，抖音平台计划有条件面向药店全行业开放。在具体的条件上，入驻商家仅限连锁药店，注册时间在1年以上，保证金为20万（药店售卖商品类目）；另外商家应具备第二类医疗器械经营备案凭证，医疗器械广告审查表及样件、药品经营许可证、至少1张执业药师注册证。
相比其他互联网大厂，字节跳动入局医疗领域的时间并不长。2020年，字节通过收购“百科名医网”正式切入医疗赛道，那一年，百度健康日均服务1亿的医疗健康用户群体；“美团买药”作为独立业务品牌发布。资本市场上同样热闹，同年，京东健康在港交所成功上市，市值一度攀升至6000亿港元；阿里健康市值也一度高达4000亿港元。
然而，入局后的字节跳动迅速搭建起了较为完整的的医疗版图。从线上的小荷健康到线下的美中宜和，从B2C到O2O，字节在医疗领域稳步推进。聚焦当下，字节也动作频频，持续加码医疗赛道，努力构建自身的“护城河”。
构建线上线下医疗版图
字节跳动入局医疗领域是在四年多之前，彼时疫情肆虐，互联网医疗再次被推上风口，字节借机将业务拓展至此。
2020年5月，字节斥资5亿元收购国内头部医学科普知识平台“百科名医网”；同年8月，字节再度出手，收购互联网医疗服务平台“幺零贰四”，三个月后，字节推出独立品牌“小荷医疗”，成为布局医疗领域的关键一步。
从时间上看，字节构建医疗健康版图相当迅速，前后仅用半年的时间便初步完成了业务的线上布局。紧接着，字节将目光聚焦在了线下。
2021年，字节先后投资了松果医疗、参半、好心情、美中宜和、宏达爱瑞等企业，涉及心理、妇产、肿瘤等多个专科领域。
不仅如此，同一年，字节还入局新药研发公司“水木未来”，并注册成立医疗器械制造、第三方检测等企业。自此，字节的线上线下医疗版图逐渐成型。
在互联网医疗领域，已经被验证且较为成熟的商业模式是“卖药”。作为拥有巨大C端流量的抖音平台自然也不会错过这个生意，开始将业务拓展至医药电商。
2022年12月，抖音电商学习中心发布《十大电子游艺网站》，商城开始上线药品类目，抖音由此踏上医药B2C之路。
不过，抖音当时的招商方式为定向招商，仅接受平台邀请的特定品牌商家入驻。首批入驻的商家包括叮当快药、九州通旗下好药师等企业。
B2C之后，抖音又将目光聚焦在了O2O。2023年9月，抖音本地生活中上线药店类目，正式入局医药O2O。当时的背景是，根据智研瞻产业研究院的报告，2023年上半年医药O2O产业市场规模已达110.2亿元左右，预计到2029年市场规模为408.92亿元左右。
事实上，无论在B2C领域还是在O2O领域，抖音都面临着不小的竞争，需要从阿里健康、京东健康、美团等深耕多年的老玩家手中争夺市场。
那么对抖音而言，B2C和O2O哪种模式更容易为其带来增量？“这个问题其实抖音也在纠结，到底是B2C还是O2O他们都在尝试。”一位接近抖音的业内人士说道。
2024年1月，抖音电商发布《十大电子游艺网站》和《十大电子游艺平台首选》，正式放开处方药销售，首批准入清单中包含了500个国内外品牌。抖音的医疗版图边界再次被拓宽。
而在整个过程中，由于药品属于特殊商品，药店入驻抖音需要被定向邀约。也因此，近日传出的抖音计划面向连锁药店全行业开放的消息才引起广泛关注。
从定向邀约到有条件向药店全行业开放，抖音这一转变的原因为何？中国医药健康发展促进（专家）委员会主任委员、OTC营销专家李从选表示，国家四部委规范一些平台的不规范、不是向上向善的行为，导致很多平台包括抖音的销售增长和赢利增长可能会受到限制，平台必然会寻找新的增长点，抖音作为最大的短视频内容媒体，有其极致的算法逻辑，再加上资本的逐利，必然导致什么经营行为活动与行为都可能发生，因此抖音全面放开药店卖药是必然的，是迟早的事情。
“大健康是银发经济形势下，所有媒体和平台都想进入的领域，大健康产业是医院的朝阳产业，因此抖音布局医疗医药市场，也是必然的，因为药品也是大健康的一部分。”李从选说道。
还要直面哪些难题？
近日，在第二届OTC品牌大会上，国家市场监督管理总局广告监管司监测处一级调研员刘晓华指出，药品广告真实、准确、合法的传播，对于指导公众合理用药、保障用药安全发挥了重要作用。当前药品广告市场总体向好，但仍面临复杂形势，包括药品广告违法问题多发和管理制度待完善等。
如何让创作者真实、准确、合法地宣传，是抖音必须要直面的一大难题。
事实上，抖音在2023年初引入叮当快药、好药师等企业时，曾短暂尝试直播卖药。彼时，抖音开放了感冒、退烧等四类药品的直播带货，但不足百天便按下了“暂停键”，随后仅允许在商品橱窗、抖音商城等货架形式进行售卖，禁止任何内容或广告形式进行推广。
2023年11月，抖音在更新后的《十大电子游艺网站》中再次放开药品宣传，明确可通过短视频和图文的形式推广OTC药品。
药赋能CEO、资深医药从业者邵清表示，内容电商和交易电商之间还是有一些差异的，药品在做内容和直播方面受到的限制比较多。
随着药品宣传的放开，抖音也在出台各种措施规范创作者行为，比如去年9月，抖音更新了“虚假雷同内容导流获利”治理规范公告，一方面明确禁止“违规营销”“不当演绎”“不当蹭热”“低俗擦边”等言行；另一方面，也会严格打击借助上述内容和行为违规导流获利的现象。
仅2024年8月，抖音医疗处理同质化视频3.7万条，并对1711个违规账号实施了无限期封禁、短期禁言等处置。
如果将视野扩大，抖音的医疗业务在整个集团中或许还面临着战略优先级的问题。“抖音在医疗板块的布局非常重要，他们一定会去做这件事，但是现在可能没有那么着急，因为手头上还有更多更要紧的事情要做，比如跨境电商。另外目前这个业务还有一定的风险。总之，属于重要但不紧急的业务。”邵清说。
而集团的另一布局，即最近成立的宁和康瑞公司，则需要回答如何做好跨界办医。资深医院运营管理职业院长郭俊近日发文指出，跨界办医兴起，很大程度上是商业利益驱动的。从过往实践来看，这种模式的明显不足，就是对市场的持续吸引力有限。
“从本质上讲，‘跨界’只是实现长远发展的一种手段，并非实现医疗长久发展的必然要素。虽然可以省去诸多中间环节，如通过收并购完成跨界，但具备成熟管理和运营模式的却很少。况且，跨界医疗在可复制经验以及满足用户多元化需求方面的优势也不明显。目前，企业跨界医疗仍处于艰难的探索阶段。”郭俊指出。
谁更能在抖音赚钱？
抖音将面向药店全行业有条件开放，意味着将有更多的药店可以在抖音“掘金”。一个有意思的问题是，抖音不仅有药店，还有汤臣倍健、同仁堂、以岭药业等医药工业企业，那么，谁更可能在抖音平台赚到钱？
李从选认为，未来抖音短视频电商和直播电商将是工业的天下，尤其是规模以上工业。因为制药企业更专业，制药企业的人员对产品更了解，播商要把产品卖好，就得从医学和药学的角度，把产品讲清楚，厂家显然更有优势。而且，药厂与连锁药店相比，前者有更多的人才。
不仅如此，连锁药店也在倒逼企业寻找新的销售渠道。李从选指出，工业互联网医院开出处方，可以销售包括处方药和OTC产品，这样连锁高毛利首推导致工业大部分产品本来无利可图，再加连锁的进场费、铺货费、陈列费、店员培训费、店庆费、宣传费、返利费、店员奖励费等等，搞得工业这么多年都难以把一个新产品做起来，于是通过B2C先做线上，成为必然趋势，线上工业也可以自己做私域。
在这种情况下，随着抖音向药店全行业开放，未来连锁药店应该如何布局才能在抖音等平台中寻得更多增长？
李从选认为，连锁药店通过抖音布局有以下几个突破口，一是未来有规模的连锁药店可从几个方面找到增长点：独家代理一些小工业企业的独家的、有特色的药品、保健品，线上线下一体化运营，通过短视频、抖音的传播，把产品做成药店的自有品牌（PB）产品。
二是私域会员管理，线上线下的互动服务，获得消费者的长期信任，获得流量。未来是得私域者的天下。
三是借助短视频、门店直播，药店的店员很多，也是其账号矩阵的优势，未来依靠店播来获得客流，抢夺份额也是必须的。目前一心堂已经开始应用某公司的短视频生成和AI直播软件，进行医药保健品的直播营销活动。
“以上三个布局方向，都离不开短视频和直播，而这都是抖音平台的强项，抖音本地生活也有优势，有些已成为消费者生活的向导。”李从选说。
（信息来源：21经济网）
2024年中国创新药十大出海，告诉我们什么？
2020年，是中国创新药出海史上的关键一年。
在此之前，国产创新药以license out形式出海的项目数量均不超过10款，然而到了2020年，这一数字猛增至39款。
正因如此，2020年被定义为中国创新药的“出海元年”。这一爆发趋势，不知不觉延续至2024年，无论在数量还是金额方面都呈现出持续火热的态势。
过去一年，国产创新药对外BD在全球BD中的项目数量占比超14%，总金额占比达30%，中国已成全球创新药重要玩家。
而眼下，当我们探讨创新药出海问题时，关注的焦点已不再局限于“金额”这一维度，而是有了更多深入的思考。
通过对2024年中国创新药十大出海事件的剖析，能为我们提供更多的观察维度。
01、恒瑞医药60亿美元出海，开创中国药企Newco先河
说到出海，NewCo无疑是热门话题。
所谓NewCo模式，指的是由资本组局成立NewCo，药企将管线剥离给NewCo，获得授权费用及股权。
从定位来看，NewCo介于借船出海和自主出海之间的新模式。国内这一模式的尝鲜者是恒瑞医药。
今年5月16日，恒瑞医药将GLP-1产品组合有偿许可给美国Hercules公司。恒瑞医药能够收取1.1亿美元首付款和近期里程碑款，以及后续还包括里程碑款以及销售分成，交易总额超60亿美元。除了首付款、里程碑等，恒瑞医药还将获得Hercules 19.9%的股份。
这样的模式，相较于BD好处显而易见：不仅能拿到实打实的首付款资金，还能通过股权锁定后期收益，不被中间商赚差价。
同时，相比于直接授权给MNC，重视程度取决于MNC的管线布局，NewCo会集中资源推进管线，加速研发进度。
正因此，在恒瑞之后，国内NewCo模式迎来了爆发。
02、舶望制药超40亿美元出海，中国创新药的新鲜血液永不止步
曾几何时，我们谈论创新药license out时，悲观起伏更多是围绕biotech第一梯队的项目，重磅交易也大多是由那些上市公司创造。
而在眼下这场轰轰烈烈的license out大潮中，新一代biotech正在接力。
2024年1月7日，舶望制药向诺华授权了两款临床阶段管线：
一项正在I/IIa期临床的心血管项目的海外权利，和一项正在I期临床的心血管项目的全球权利。此外，诺华还获得了针对心血管疾病的最多额外2个靶点化合物的选择权。
基于合作，舶望制药将从诺华获得1.85亿美元的首付款，潜在的期权和里程碑付款，以及商业销售的分级版税，交易总金额高达41.65亿美元。
这笔交易总额，已经闯进中国药企出海交易的TOP行列，但更值得关注的点是，年轻的公司与年轻的团队。
舶望制药则成立于2021年，是一家非常年轻的公司；CEO舒东旭，则是一位80后，出生于生于1984年。
或许，这也预示了一点，技术和格局变化催生了biotech新军，而活下去、跑出来的biotech也将不断重塑着行业生态。
03、普方生物18亿美金卖身，诠释另一种价值创造
中国创新药出海，不只有BD和NweCo，还包括卖身。
上半年，丹麦药企Genmab，就以18亿美元的高价并购普方生物。Genmab对普方生物的期望在于，通过双方在产品管线和技术方面的互补，实现协同效应，增强整体的市场竞争力。
普方生物的核心管线为靶向FR的ADC药物Rina-S，正处于二期临床阶段，是目前的ADC热门。
再加上其核心技术平台能够开发亲水性连接子，通过引入亲水性分子片段增强药物的亲水特性。这一创新可以显著提高亲脂性有效载荷（如exatecan、MMAE）与抗体的兼容性，改善ADC的理化特性，增加成药性，并通过优化药代动力学（PK）特性带来更好的体内有效性和安全性，从而拓展潜在的治疗窗口。
因此，普方生物抓住了机会，成为第一家卖身的ADC药企，也创下了国内生物技术公司被并购的新纪录。
从行业生态来说，缔造卖身新纪录的普方生物，首发管线仅仅处于二期临床阶段，也诠释了biotech的另一种退出路径。毕竟，不管从估值还是股东的回报方面，这笔交易都非常可观。
从海外来看，卖身是biotech的常规退出方式之一。或许，未来我们还将见证国内biotech，打破普方生物创造的卖身记录。
04、同润生物TCE出海，创造首付款纪录背后
创新药出海，首付款是常被关注的数字。毕竟，这代表了引进方对于资产的认可程度。2024年，首付款纪录创造者是同润生物。
8月9日，默沙东与同润生物宣布达成一项最终协议，默沙东通过子公司收购同润生物临床阶段的新型CD3xCD19双抗CN201。
这起交易的首付款为7亿美金，仅次于当初BMS与百利天恒关于双抗ADC的合作。
这也并不意外，TCE在自免市场的潜力，被越来越多的药企看见。
B细胞驱动的免疫异常是多种自免疾病的核心发病机制，包括神经免疫（多发性硬化MS、重症肌无力gMG）、风湿免疫（SLE、干燥综合征等）和肾病（狼疮肾炎）等多种疾病。
TCE的机制，理论上也能够通过深度清除B细胞，来为这些患者带来获益。并且，一些初步的探索，也是证明了潜力。也正因此，2024年的TCE自免管线尤其热闹，而同润生物成功踩中了风口。
但这笔交易的关注点，除了首付款，更重要的是领域本身。从ADC到TCE，全球热门资产的方向总是在不断变化，但中国创新药企总能位居中心，充分诠释了中国创新药的丰富程度，也有理由让我们对未来抱有更高的期待。
05、亚盛医药一石三鸟，把对手变为队友
出海不只是为了获得交易额本身，更重要的是考虑如何将药物的商业价值最大化。这一点，亚盛医药在2024年给了我们一个不错的参考。
6月14日，亚盛医药宣布与武田制药签署了一项独家选择权协议，双方就第三代BCR-ABL TKI药物耐立克达成了独家许可协议。
一旦该选择权被行使，武田制药将获得耐立克在全球（中国地区除外）的开发及商业化权利许可。为此，武田制药需要支付：
1亿美元的选择权付款，以及在行使选择权时最高可达12亿美元的额外费用和潜在的里程碑付款，还有基于年度销售额的双位数比例特许权使用费。
总计13亿美元的金额，创下了国产小分子药物对外BD的新纪录。但更大的看点在于，在巧妙的策略运作下，BD能够实现一石三鸟的效果。
它不仅提升了公司的财务状况，彻底解决了关于现金流的问题；又带来了大药厂的背书，为公司未来创造更大价值打下了更扎实的基础。
更重要的是，武田制药在第三代BCR-ABL TKI领域是亚盛医药的直接竞争对手。此次合作推进，相当于为耐立克减少了最直接的竞争对手；同时，武田制药可能是世界上最能发挥耐立克价值的企业之一。
出海犹如下棋，落字本身不是看点，下一步看三步才是本事。
06、礼新双抗32.88亿美元出海，国产创新药反向输出内卷潮
国产创新药反向输出内卷潮。
11月14日，默沙东宣布，以5.88亿美元的首付款，以及最高27亿美元的里程碑款，买下来自中国的PD-1/VEGF双抗LM-299。
这笔交易是2024年总额最高的单个分子交易之一，因此足以进入中国创新药十大出海行列。更重要的是，这给了我们一个观察行业变迁的窗口。
就在默沙东官宣重磅交易的前一天，BioNTech宣布，基于PD-L1/VEGF双抗PM8002的潜力，8亿美元收购普米斯生物。
更早之前的8月份，宜明昂科与Instil Bio就PD-L1/VEGF双抗IMM2510，及CTLA-4抗体IMM27M达成协议，交易总额超20.5亿美元。
当交易越发火热，入场的MNC越多，资产价格可能也会水涨船高。
典型如默沙东引进礼新医药的LM-299，处于临床1期的管线，首付款便高达5.88亿美元，甚至高于当年Summit引进AK112的首付款（5亿美元）。
这也侧面反应了一点，在康方生物的推动下，PD-1/VEGF双抗彻底被引爆了，甚至成为内卷赛道的海外样本。2024年以来，多家海外biotech也是官宣全力押注PD-1/VEGF双抗，甚至以改进AK112为目标。
真是风水轮流转：以前都是我们抄国外的，现在是国外抄我们的。
07、海和药物谷美替尼片在日本获批，出海探索新尝试
出海是技术，更是艺术，对出海的目的地选择，可能也需要药企做更多考虑和尝试。
过去一年，在百济神州替雷利珠的带领下，国产创新药涌向欧洲，包括复宏汉霖、齐鲁制药、基石药业、亿帆医药控股子公司亿一生物、科兴制药、君实生物等国内药企，都有产品在欧盟获批上市。
但中国创新药的诗和远方，注定不只有欧美。
2024年6月24日，日本厚生劳动省批准靶向c-MET激酶抑制剂谷美替尼片在日本上市，用于治疗具有METex14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
该批准最大的看点在于，谷美替尼是中国科学家和中国生物医药公司自主研发，第一个以中国生物医药企业为主体在日本申报获批上市的创新药，是中国创新药走向世界的又一重要成果。
毕竟，从全球格局来看，日本可以说是第三大创新药市场，仅次于美国、欧洲之后。当然，中国创新药如何在这个市场收获更大的商业价值还有待探索，谷美替尼也是如此。但不管怎么说，谷美替尼都打响了中国创新药出海日本的第一枪。
08、百济神州20亿美元引进SYH2039，中国创新药出海不只是靠海外药企
对于中国创新药来说，最具价值的方式仍是自主出海。但这绝非易事，核心原因在于，在全球建立自主研发和临床团队不仅需要时间的沉淀，更离不开天量的资金投入。
也正因此，国内药企主要借助海外企业的方式出海。而随着中国药企的实力壮大，情况正在发生改变。
2024年12月13日，石药集团与百济神州就新型甲硫氨酸腺苷转移酶2A（MAT2A）抑制剂SYH2039签订了全球独家授权协议。
根据协议，石药集团将收取总计1.5亿美元的预付款，并有权收取最高1.35亿美元的潜在开发里程碑付款及最高15.5亿美元的潜在销售里程碑付款，此外还将根据该产品的年度销售净额计算分层销售提成。
总额接近20亿美元，这是最大的国内药企合作，因为也足以进入出海TOP行列。与此同时，引进方是本土诞生的百济神州，更是诠释了中国创新药出海，不再只是靠海外药企。
09、信达生物子公司平台化，自主出海新方式？
2024年，在自主出海层面，我们也能看到一些新探索。
例如，信达生物希望将其子公司Fortvita，打造成出海平台，从而进行自主出海的新尝试。Fortvita与母公司独立运营，团队相互独立。
理论上，这一模式有几个显而易见的好处：
一方面，避免拖累母公司。在这种模式下，母公司可以根据自己的能力对子公司给予支持，同时还能通过子公司实现外部融资，不消耗国内业务资源。
另一方面，实现了风险的分散。如果通过子公司对外融资的方式推进，在一定程度上实现了母公司出海风险的转移。即便出海不利，也不会消耗母公司的资源。
与此同时，母公司还能获益最大化。
获益从两个层面得到体现，其一，子公司股权的价值。随着子公司融资的推进，估值必然会有所增加。换句话说，这些资产的价值会从过去的“不被看见”，到如今的“预期出现”；
其二，不管如何稀释，母公司仍会占据出海平台的绝对控股权，持股比例会远远高于NewCo，因此如果管线最终在海外上市，该模式产生的效益会大于NewCo，更不用说是BD。
当然，上述情况只是理想状态，要想打好这张牌并不容易。
因为这一模式下，出海平台不管是管线还是海外团队，都处于“有待验证”状态，如何让更多资本愿意相信你，和你站在一起启动这个项目，是一个问题。如果最终未能收获金主的信任，那么上述畅想，也只会是畅想而已。
某种程度上，这一模式极其考验企业和管理层的个人魅力。接下来，信达生物能否成功将该模式顺利推进并有所结果，仍是一个需要观察的话题。
10、国产PD-1集体加速，加速欧洲淘金历程
在十大出海案例中，还有一个特殊的群体，那就是国产PD-1。
在屡受FDA打击后，越来越多PD-1转战欧洲并获批上市。2024年以来，包括复宏汉霖、齐鲁基石药业、君实生物等国内药企，都有产品在欧盟获批上市。
这些先驱们，也带来了极为宝贵的经验。
一方面，像特瑞普利单抗这样申报的鼻咽癌小适应症，可以通过中国的临床数据申报上市；另一方面，包括肺癌等大适应症，在临床对照组为非标准疗法的情况下，也有获批的可能性。
斯鲁利单抗申报小细胞肺癌适应症的支持性研究是Astrum-005，其对照组是化疗，最终，斯鲁利单抗在总生存率上击败了单独化疗（中位数15.4对10.9个月，HR=0.63，p<0.001）。
不过，欧洲目前一线SCLC的标准治疗方案是Imfinzi加化疗或Tecentriq加化疗。目前，CHMP给出积极意见，斯鲁利单抗获批在即，意味着EMA并没有要求斯鲁利重新开展头对头临床试验。
这也表明欧盟监管机构的态度，比美国FDA更开放。这也为药企带来新的淘金机会。无论如何，欧洲是世界上第二大的创新药市场，国内企业不能错过这一机会。
（信息来源：氨基观察）
预“健”2025｜专访德勤张书：从量变走向质变，创新药将迎来新的增长机遇
近几年，中国医疗健康行业资本市场持续冷却、上市渠道持续缩紧，导致融资交易持续下滑，整个行业仍然深陷“寒冬”困境。
“但我们也注意到资本市场在2024年下半年初步回暖：截至2024年第三季度，行业融资规模已接近2023年全年数据的近九成，2024年全年融资额超过2023年值得期待，投融资形势有望企稳并逐渐回升，生物医药企业的融资状况将依据其技术领先程度进一步分化，经历洗牌。”德勤中国国际税及并购重组服务合伙人、生命科学及健康行业华西区主管合伙人张书表示。
张书指出，中国的老龄化程度持续、居民医药消费稳定扩张和医药长期需求是生物医药行业长期发展向好的基本保证，这也带动了中国创新药研发数量和质量不断提升，主要体现在创新药的研发支出持续攀升、在研管线数量持续增加以及创新结构持续改善等方面。
与此同时，我国创新药也在加速“出海”。截至2024年11月，根据最新数据，有8款中国创新药（共计10个适应症）获得美国FDA批准上市，其中7款都是在最近3年内获得批准。在探索海外市场的策略上，创新药企依然偏好BD（商务拓展）模式，而NewCo模式（即Newly Created Company，指将公司核心产品的海外权益授予在海外新成立的公司）也为它们开辟了一条新颖的“出海”途径。
“经过这几年的发展，中国创新药正在经历从量变到质变的过程，中国医药产业也有望在2025年下半年逐步走出调整期，迎来新的增长机遇。”张书认为。
有望走出调整期
近些年来，我国持续鼓励创新药研发，创新药的发展利好持续释放。2024年，政府工作报告首次提及“创新药”，并将其列为积极培育的新兴产业之一。根据工业和信息化部的数据，我国创新药市场已经突破了1000亿元大关，显示出医药工业创新能力的显著增强。
张书指出，随着国内创新药企的不断深耕细作，我国创新药领域正逐步实现从量变到质变的跨越。从研发管线来看，医药魔方数据库统计显示，截至2024年8月，中国在研管线数量达5380，与排名第一的美国5397相比，已相差无几。而IND和NDA数量已小幅超过美国。创新药对外许可的持续高速增长也成为行业发展的显著亮点，给中国创新药企业带来了宝贵的资金、广泛的国际认可度和更多的发展选择。
另据国家统计局发布的数据，2024年前三季度我国医药行业营业收入达到18447亿元，累计增长0.2%。同时，行业利润总额为2544亿元，累计减少0.4%。而创新药企业的表现则更为亮眼，例如恒瑞医药，其2024年前三季度营业收入201.9亿元，同比增长18.67%，净利润46.2亿元，同比增长32.98%。中国生物制药前三季度未经审计营业收入达213.5亿元，同比增长11.9%，经调整非香港财务报告准则归母净利润约21.4亿元，同比增长约23.7%。
“面对医保控费、行业整顿和消费增长放缓等多重挑战，加之持续加大的研发投入，中国医药行业能取得上述成绩，实属难能可贵。这些表现有望为中国医药产业在2025年下半年逐步走出调整期、迎来新的增长机遇奠定基础。”张书说。
然而，不少企业亟须做出调整以应对眼下的困境。当前，biotech行业正面临医疗健康行业资本市场的持续降温、上市渠道收紧、价值回调以及投资机构审慎态度等多重外部挑战，导致生物医药科技企业的融资数量与前两年相比仍处于低谷。
对于创新医药公司来说，要想在偏冷的投融资大环境下生存，张书认为，需要通过拓宽资金来源、聚焦优势项目和与外部机构合作等方式，把有限的资源优先用在便于实现商业转化的管线上，以推动研发管线的持续推进和降低资金链断裂风险。
值得一提的是，近两年，创新药企热衷于BD合作，该模式已成为推动一些企业业绩增长、缓解资金压力的重要引擎，部分企业也因此实现了盈利。
“但Biotech自身持续的创新能力才是这一模式能否持久的核心因素。”张书强调，对于具有丰富管线梯队的Biotech来说，通过商务拓展（BD）获得的资金能够进一步增强企业持续推动其优势药物管线开发与商业化的能力，如果能在未来里程碑收入、销售分成或实现新的BD合作等资金收入端，与其他管线开发的资金投入端之间做好规划和平衡，Biotech可以长期存在和良性发展。
企业何以成功“出海”？
面对国内竞争激烈的格局，药企们纷纷选择“走出去”。而“出海”首先要面对的，就是全球监管的差异性。企业在推动全球化布局时应如何考量？
张书表示，药企们要结合自己的发展阶段和优劣势进行有步骤的且有针对性的全球化布局。
无论是本土老牌药企、新生代Biopharma，还是资源有限的Biotech，国际化视野和熟悉当地市场规则的人才都是成功的关键。例如，复星医药通过国际化布局和创新研发，在全球市场中取得显著成绩，其成功很大程度上归功于公司国际化人才的引入和有效管理。国际人才不仅带来了全球化的视野和跨文化沟通能力，还具备专业技能和管理经验，能够为企业带来创新和战略性的发展方向。在此基础上，理解和运用当地思维和寻求外部专业机构协助，也是进入监管差异性较大的新市场过程中降低风险和提升效率的理性选择。
根据公开资料，2007—2023年期间共有177家中国本土药企的350款创新药在美国开展了针对499个适应证的691项临床试验，包括I期临床试验399项（49%），II期临床试验269项（39%）和III期临床试验83项（12%）。此外，目前在美国上市的8款中国创新药，其中7款都是在最近3年内获得批准。
“这表明中国生物医药企业在掌握和运用境外监管规则方面积累了越来越多成功经验，既给了其他致力于进入美国和欧盟市场的中国药企以信心，也为中国企业加速进入海外市场培养了大量宝贵人才。”张书说。
在“出海”模式方面，BD仍是药企“出海”的主要方式。根据最新数据，截至2024年12月19日，2024年度中国创新药License-out交易数量超过115起，交易金额超过500亿美元，较2021年增长超过两倍。
值得注意的是，我国众多Biotech面临研发管线单一、BD交易后创新力不足等问题，投资人和创始人团队需在分红退出、重新融资或再创业间抉择。
张书认为，对于Biotech来说，在BD之外的在商业化迎来大考之际，需克服重重挑战，成功转型为Biopharma，尤其是在新技术迭代日益加速的背景下，更需对自己的技术积累、管线创新性和研发实力有清晰而准确的认知，利用优势项目积累资金，利用资本市场搭建稳固的融资桥梁，进而以此为基石，携手大型企业或下游销售渠道，共同打造强大的销售能力和鲜明的品牌形象，进阶Biopharma。
BD之外，NewCo也为生物制药企业提供了一种创新的“出海”路径。去年5月，恒瑞医药将GLP-1产品组合有偿许可给美国Hercules公司，成为该模式下的一个典型案例。随后，NewCo呈爆发趋势，康诺亚、嘉和生物等多家企业纷纷布局。
张书介绍道，NewCo模式的核心优势不仅在于为生物制药企业注入资金和携手推动产品出海，更在于赋予了中国生物医药企业在海外市场更多的参与机会乃至主导力量，而不是像直接授权出海那样将海外权益交给对方，特别是保留了财务收益权。
“这种以股权进行利益绑定和融资的方式确保了资金投向，实现了研发风险共担，有利于把各方的资金和资源投入出海产品的持续研发和商业化。”张书说。
并购之中如何考量？
2023年底至今，跨国药企与创新药企在并购、收购和许可授权等方面动作频频。事实上，对于大型药企而言，通过并购和许可授权获取“外部创新”与“内部研发”同等重要。数据显示，全球前20名的大型药企目前处于临床阶段的产品数量中，平均有55%来自“内部研发”，另外45%来自“外部创新”。
跨国药企（MNC）方面，张书指出，并购决策背后蕴含着对研发效率和成本的综合考量。随着研发技术的不断进步，研发投入逐年增加，但新药研发的成功率却未见显著提升。
德勤2024年4月发布的报告显示，全球研发支出排名前20的跨国企业近年来研发效率持续下滑，尽管疫情期间有所好转，但随后又重回下降态势，2022年更是创下十年来最低纪录，研发回报率仅为1.2%。
这一低回报率的背后，是研发成本的不断攀升。到2023年，内部收益率虽从1.2%回升至4.1%，然而研发总支出从1392亿美元增至1455亿美元，增幅达4.5%；研发一项新药的平均成本也已经高达22.84亿美元。
在此情境下，跨国医药企业（MNC）凭借并购及许可授权策略，往往能够以更低成本、更多选项及更高确定性，持续布局前沿技术与新一代药品，并实现收入增长的新动力。MNC通常会结合对市场动态的深刻洞察以及对候选药品创新性及数据表现的专业评估，来制定最合适的合作模式。
张书指出，在金额方面，双方主要基于产品创新性、资金需求和商业博弈，通过拟定固定费形式的首付款以及里程碑和提成等风险收益，来达成合作。在投资布局上，众多MNC正逐步削减或退出多元化业务领域，转而聚焦其传统强项，精选First-in-class或Best-in-class等优质药品，进行收购或授权合作。
在过去的BD交易中，大多是中国创新药企通过在ASCO/ESMO这种国际高端专业年会发布数据而吸引MNC对产品本身的关注。张书表示，随着中国成为全球医药第二大单一市场、在研新药管线总量也直逼美国，MNC可考虑在中国部署更多的商务和技术资源、提高汇报层级和权限，为高质量合作机会出现时提升响应速度、缩短决策流程和及时锁定优质项目。
聚焦国内，2024年，我国相继出台一系列政策推动企业的并购重组，继9月证监会发布《十大电子游艺网站》之后，11月深圳发布《十大电子游艺平台首选》，上海也于12月印发《十大电子游艺网站》，创新药企并购加速。
张书分析道，并购的出发点是补齐自己的短板或储备新的项目，是否做出并购这一决策，取决于收购方在市场是否发现符合其该阶段发展战略的合适标的，有的倾向于“投早、投小”，有的倾向于更成熟的产品。在近两年医药市场秩序整顿、创新药备受关注、出海BD爆发和各种管线涌现的大背景下，Biotech公司及其管线的技术创新性、未来市场前景和合理估值区间，成为并购双方博弈的主要考量因素。
根据中商情报网的预测，2024年中国创新药市场规模将增长至7534亿元，显示出广阔的市场前景。国家药品监督管理局发布的政策，如《十大电子游艺网站》等，为创新药行业提供了明确的发展方向和良好的生产经营环境。此外，资本市场的积极投入，如2024年中国生物医药领域融资总额超过千亿元人民币，进一步推动了创新药研发和市场扩张。
“对于即将到来的2025年，我认为肿瘤、自免和精准治疗等领域的新一代产品仍值得长期关注。”张书说。
（信息来源：21经济网）
从出售资产到达成合作，药明生物能否为国际化征途锁定胜局？
2025年1月6日，药明生物发布公告表示，其间接全资附属公司药明海德爱尔兰（WuXi Vaccines Ireland Limited）将向默沙东出售与爱尔兰疫苗设施相关的资产，交易总对价约为5亿美元。
“爱尔兰疫苗设施是药明海德爱尔兰为默沙东生产商业疫苗产品而专门设计及建造的。”公告显示，“此次资产交易不仅为公司带来了现金流，还能提升公司的资产效率及利润。”据悉，该笔交易预计将于2025年上半年完成。
出售资产之余，药明生物在1月7日宣布与Candid Therapeutics（下称“Candid”）达成研究服务合作协议。Candid是一家致力于成为自身免疫和炎症疾病领域T细胞衔接子（TCE）疗法领导者的临床阶段生物技术公司。
根据协议，Candid将拥有一款处于临床前开发阶段的三特异性抗体的全球权益。该抗体基于药明生物通用型多特异性抗体专利技术平台WuXiBody™发现。药明生物将收到一笔首付款，并有资格收到开发和销售里程碑付款，总计最高达9.25亿美元，以及产品上市后的销售提成。
出售海外资产为哪般？
药明生物曾在2019年年报中披露，“我们疫苗CDMO业务与一家全球疫苗巨头签订了为期二十年的战略合作伙伴协议，合同总价值预计超过30亿美元。根据该协议，我们将在爱尔兰投资2.4亿美元建设全球领先的疫苗生产基地，为客户生产疫苗供应全球市场。”
由此看来，药明生物对于爱尔兰疫苗业务的布局已有多年，此番为何将爱尔兰疫苗设施相关的资产出售给默沙东？
药明生物表示，“药明生物和默沙东是长期战略合作伙伴，此次交易的爱尔兰的疫苗工厂是为默沙东设计和建造的，完全服务于客户的业务需求。该交易充分证明了公司有能力按照全球疫苗巨头的最高国际标准，建设和运营世界领先的复杂疫苗生产设施。”
药明生物方面补充，“本次交易为药明生物战略评估后做出的决定，将进一步提升药明海德资产效率和利润，未来将聚焦在药明海德苏州基地为全球市场提供疫苗CDMO服务。”
不过也有投资者在互动平台分析认为药明生物收拢海外生产基地，使得疫苗CDMO业务仅以苏州基地辐射全球，其中或是对美国《十大电子游艺网站》的影响存在隐忧情绪。
不可否认的是，《十大电子游艺网站》在2024年不断掀起波澜，药明生物、药明康德等企业屡次成为市场焦点，这也为其国际化布局的战略调整敲响了警钟。同时，这也意味着创新药企必须更加敏锐地关注国际形势的变化，灵活调整其国际化策略。
其中，药明康德在2024年底宣布将旗下WuXi Advanced Therapies Inc.（WuXi ATU业务的美国运营主体）的全部股权及Oxford Genetics Limited（WuXi ATU业务的英国运营主体）的全部股权以现金对价方式转让给Altaris。彼时业内即有声音指出在细胞基因治疗（CGT）领域的市场竞争加剧影响外，药明康德出售相关业务意在规避地缘政治的潜在风险。
有券商分析师指出，“当下《十大电子游艺网站》未被纳入《十大电子游艺网站》（NDAA），短期内缓解了中国CXO企业国际化布局面临的直接威胁，为其调整国际化布局赢得时间。但中长期影响仍不容忽视，例如出于对未来潜在合规风险的担忧，一些欧美企业与中国CXO企业的深度合作可能会受到影响等。”
兴业研究也有分析指出，长期来看，我国CDMO行业正积极应对，在新兴领域确立领先地位，利用先发优势保持竞争力，目前领先企业业务暂未受法案的影响，海外订单维持稳健态势，但需积极应对美国限制压力，保持对全球市场竞争优势。
国际市场仍是必争之地
方正证券曾有研报指出，全球药企对中国CXO服务的需求不减，且中国CXO发展主要增量亦在海外市场，因此“出海”对于国内CXO企业而言依旧是必选项，到了考验CXO企业全球化布局的深入度和精细度的关键战略机遇期。
事实如此。尽管在《十大电子游艺网站》疑云笼罩下，2024年上半年，北美业务也仍是药明生物主要营收来源，实现收益50.1亿元，占总收益比例达58.6%，同比增加27.5%。对比来看，同期欧洲和中国业务同比减少26.99%和20.9%，其他国家增加28.91%。
2024年下半年以来，药明生物也陆续披露了多项与海外药企的合作项目。例如2024年12月底，药明生物宣布和杭州多禧生物与Aadi Bioscience达成研究服务合作协议，赋能Aadi研发3款处于临床前阶段的新一代抗体偶联药物（ADCs）。
根据协议条款，Aadi将向药明生物和多禧生物支付4400万美元首付款，最高达2.65亿美元的开发里程碑付款和5.4亿美元的商业里程碑付款，以及个位数比例的销售提成。
据药明生物首席执行官陈智胜博士在相关新闻稿中透露的数据显示，包括此次药明生物与Candid的合作，药明生物的研究（R）技术平台在2024年赋能了七个分子发现服务的全球项目，有权获得总额约为1.4亿美元的近期付款，潜在总交易金额超过23亿美元。
而在跨国药企频繁“扫货”我国创新管线的当下，例如去年8月默沙东以高达7亿美元首付款收购同润生物在研CD3/CD19双特异性抗体CN201的全球权益，该笔交易背后，CN201便是借助药明生物的多个技术平台一手打造。
业内分析，当下我国CXO在积累稳定的全球客户资源后，一方面，精准捕捉跨国药企的阶段性需求，为跨国药企提供超出其技术能力的服务；另一方面，帮助中国创新药企推进管线，搭建“BD”桥梁，以另一种方式“弯道出海”。
药明生物方面指出，2024年，在使用CDMO出海的中国医药企业中，超过70%项目由药明生物赋能。药明生物的国际化运营能力和Hybrid CMC项目模式多年运营的经验可以赋能中国biotech出海管线开发加速推进。公司在国内开发能力和速度优势，结合在欧美本地工厂的优势，能将项目从DNA到IND的开发时间压缩到９个月。
“中国CXO已进入了全球化深入竞争的关键战略机遇期，‘精细化出海+拓品类’是中国CXO下一个五年重要增量机遇。”方正证券研报解释，“为了摆脱属地化贸易制裁并深入拓展全球市场增量，国内CXO企业正利用自建、并购等方式进行产能出海，同时，国内CXO企业正快步向新兴领域延伸，拓展新品类，并加快相关布局，希望承接全球相关产能需求，在未来五年的成长之路收获新增量。”
（信息来源：21经济网）
正面硬刚欧美巨头，药明康德、康龙化成、凯莱英凭什么还能打？
岁末年初之际，估值被连杀三年的中国CXO，复苏的信号已经显现。
兴业证券的数据显示，2024年前三季度，CXO板块毛利率、净利率分别为38.3%、16.4%，比去年同期下降4pp、7pp，主要系竞争加剧下国内服务价格有所下降、产能利用率低、成本费用折旧处于高位等因素。单季度看，2024Q3毛利率和净利率分别为39.3%和15.2%，相比2023Q4的历史低位已经企稳回升。
细究来看，海外生物医药投融资回暖和《十大电子游艺网站》未如期落地，是行业初步复苏的主因。12月初，《十大电子游艺网站》危机暂时解除的消息影响下，以海外业务为主的药明康德、药明生物、康龙化成等股价一度展现强劲势头。
只是，历经三年震荡，有关“中国CXO还值不值得投”疑问仍未消除，市场信心要想恢复并不容易。
尽管在三季报中，各家CXO都在努力释放积极信号，但市场好奇的是，当下，中国有哪家CXO还依旧能打，甚至可以硬刚海外巨头，率先在这波回暖潮中走出低谷?中国又有哪些赛道在全球具备较强竞争力，成为这些CXO硬刚的底气?
中国CXO，谁比谁差?
从2024年前三季度的总体业绩来看，尽管行业整体营收利润双双承压，但有不少以海外业务为主的中国CXO，它们顶住寒冬压力，已开始实现逐季度增长。
“中国CXO一哥”药明康德，凭借龙头地位以及海外创收，或将最先走出凛冬。2024年第三季度，其实现营收环比增长13%，至104.6亿元，重回百亿元级别。若剔除新冠项目，则同比增长达14.6%。对应经调净利润29.7亿元，环比增长20.9%，业绩增长趋势明显。
过去一年，在《十大电子游艺网站》的影响下，以海外业务为主的药明康德，过得并不容易。但从海外客户贡献的收入来看，相关方案并未带来太多实质性影响。
前三季度，在众多欧美CXO的PK下，药明康德的欧美市场依旧占据超76%营收。其中，美国客户贡献的收入不降反增，收入达176.2亿元，剔除特定商业化生产项目同比增长7.6%。
从代表未来的在手订单数来看，截至2024年9月底，药明康德在手订单达438.2亿元，同比增长35.2%，增速惊人。
同样以海外业务为主的康龙化成，前三季度实现营业收入88.17亿元，同比增长3%；扣非净利润同比下降27.69%至7.83亿元，归属于上市公司股东的净利润14.22亿元，则同比增长24.82%。自2022年后，康龙化成归属于上市公司股东的净利润已差不多恢复至2021年的水平，且有望超过。
从前三个季度来看，康龙化成的营收一直持续环比增长，反映了公司和行业正逐渐复苏。其中，康龙化成Q2环比增长了9.85%，Q3则环比增长9.51%至32.13亿元，同比增长10.02%。对应扣非净利润9.56亿元，同比增长190.95%，环比增长243.20%。
对此，康龙化成曾在回复海外市场情况时表示，一方面得益于海外市场的回暖，另一方面是实验室服务和小分子CDMO新项目启动带来增量。
作为小分子CDMO的龙头，凯莱英在过去三季度的业绩表现虽有些不尽如人意，但扣新冠增长仍有19%。此外，其Q3的业绩则已从上半年的营收谷底爬出，环比增长11%。
海通证券就指出，以药明康德、康龙化成、凯莱英、博腾股份等为代表的中国小分子CDMO产业具有较强的国别竞争力，业绩和订单增长已有直观体现。
目前，中国CDMO在全球竞争中持续扩大领先优势。近年来，受欧美等小分子CDMO产业链转移的影响，中印等多家小分子CDMO迎来了飞速发展。
但总体而言，中国小分子CDMO在规模，员工基础等各方面都优于印度。2024年，全球小分子研发领域需求增长的情况下，印度小分子CDMO营收增长速度却逐渐放缓，甚至出现负增长的态势。以Syngene为例，FY24Q4-FY25Q2连续三个季度出现同比负增长的趋势，同时EBTIDA margin从FY24Q4的34.6%下滑至FY25Q2的27.5%。
ADC、多肽风口，吹鼓了谁的“钱包”?
能够扛住行业周期的，还有凭借ADC、多肽等大热门赛道，接下“泼天富贵”的中国CXO们。
药明合联是吃到ADC红利的一大玩家。截至2024年上半年，药明合联的未完成订单增长已达105%，营收和利润双双同比增长，其中利润更是同比增长175.5%，毛利同比增长133.4%，丝毫未受寒冬影响。
事实上，找到新生存空间，扎根热门赛道并成为专业化CXO，正是行业所趋。而与小分子CDMO赛道一样，中国的ADC开发同样具备国别竞争力优势。全球ADC看中国，工程化创新的优势，已让中国药企在这一市场里牢牢占据重要地位。
ADC之外，是以GLP-1为代表的多肽领域，它的持续火爆，也让中国CXO有了跑赢行业周期的机会。
最为典型的案例，便是诺泰生物。身为“减肥药原料巨头”的它，在今年前三季度实现营收12.5亿，同比增长77%；归母净利润为3.50亿元，同比暴增了281.9%。
今年上半年，当28家CXO企业市值平均下跌32.96%，也仅诺泰生物一家挺立，市值呈正增长。目前，诺泰生物还在不断扩大产能，进一步抢占市场——其601多肽车间已提前完成封顶，预计2024年底完成安装调试，实现释放多肽产能5吨/年。而602多肽车间预计将于2025年上半年完成建设、安装及调试，并进一步释放多肽产能5吨/年。
12月份向港交所递表的泰德医药，若以2023年的销售额为参考，则在多肽CRDMO赛道上已位列全球第三。2023年，其实现营收3.37亿元，同期净利润为4890.5万元。在订单和业绩持续增长的情况下，泰德医药此番IPO募资，主要也是用于扩大产能。
国内多肽CDMO积极扩大产能有其道理：一方面，GLP-1的销量已受产能限制，各家CDMO都在争取进入礼来和诺和诺德供应链的机会；另一方面，是考虑到提前备货的需求，仿制药API订单将陆续起量。
当前，放眼全球竞争格局，多肽CDMO市场里目前尚未诞生绝对龙头，这意味着巨大的市场蛋糕有待瓜分，谁都有机会崛起，抢占宝座。
事实上，在诺泰生物、泰德医药等只专注于多肽的CDMO之外，中国CXO一哥亦早早入局，并再次踩中千亿风口。
以2023年销售额计，全球市场份额排名第一的Bachem，在今年上半年创收约19.3亿元(按平均汇率8.0264计算)，已被药明康德的20.8亿元反超。今年前三季度，药明康德TIDES业务板块实现营收35.5亿元，同比增长达71%。
毫无疑问，在这场硬刚全球巨头的竞争中，中国多肽CDMO的实力已不遑多让。眼下，它们也正不断在欧美市场攻城略地。
2024年下半年，中国多肽原料药企业(含CDMO)批量过了FDA的合规关，开始加速抢滩美国市场。诺泰生物则在依托全球BD团队，不断储备优质客户订单的同时，将其自主开发的原料药销往欧美，并与Krka、Chemo、Cipla等知名药企达成合作。
不过，海通证券提醒，多肽行业景气度仍需跟踪制剂端的商业化和研发进展，全球优质商业化产能依然稀缺。
而在当下不少多肽CDMO火拼产能布局时，未来，国内多肽CDMO是否会陷入同质化竞争，打价格战，仍有待观察。
（信息来源：医药魔方Invest）
天境生物CD38单抗申报上市
2025年1月8日，CDE官网显示，天境生物（TJ Bio）CD38单抗菲泽妥单抗的上市申请已获受理，推测此次申报适应症为多发性骨髓瘤。
根据医药魔方数据库，天境生物围绕菲泽妥单抗在中国共开展了4项临床试验，其中3项治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的试验已完成。不过另一项治疗系统性红斑狼疮的I期试验已终止。
菲泽妥单抗是一款靶向CD38（一种在成熟浆细胞上表达的蛋白质）的在研人源单克隆抗体。研究表明，CD38抗体在多种肿瘤及自身免疫性疾病中具有治疗潜力。
2017年11月，天境生物与MorphoSys签订许可协议，天境生物获得菲泽妥单抗在大中华地区（包括中国大陆、台湾、香港和澳门）所有适应症的独家开发和商业化权益。
2022年6月，HI-Bio与MorphoSys达成参股与授权许可协议，HI-Bio获得菲泽妥单抗在大中华区以外的全球其它地区的开发和商业化权益。2024年5月，渤健以18亿美元收购HI-Bio。
（信息来源：医药魔方）
一线治疗NSCLC!信达/葆元ROS1抑制剂新适应症获批上市
2025年1月2日，NMPA官网显示，葆元医药(已被Nuvation Bio收购)申报的1类创新药ROS1抑制剂「己二酸他雷替尼胶囊」新适应症获批上市，用于一线治疗未经 ROS1-TKI治疗的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成人患者。该适应症于2024年3月获NMPA受理并授予优先审评资格。
他雷替尼(Talectrectinib)是一种口服、强效、脑渗透、选择性、新一代ROS1抑制剂。该药早于2022年就被CDE纳入突破性治疗。在海外，美国FDA也授予其突破性疗法资格认定。2024年12月，该药首次获批上市，用于经ROS1-TKI治疗后进展的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
此次他雷替尼新适应症的上市申请是基于临床II期研究TRUST-I(NCT04395677)的积极结果。这是一项在中国开展的多中心、开放标签、单臂试验，分别纳入既往未经过ROS1 TKI治疗的患者(队列1)和既往接受过ROS1 TKI前线治疗的患者(队列2)。
2024ESMO大会中公布的最新结果显示，在未经TKI治疗的患者中(n=160)，cORR为88.8%(95%CI：82.8，93.2)。中位随访21.2个月(范围：3.6-46.6)，中位DOR和中位PFS分别为44.2个月(95%CI：30.4，NR)和45.6个月(95%CI：29.0，NR)。
而在TKI经治的患者中，cORR为55.8%(95%CI：46.1，65.1)，中位随访21.0个月(范围：3.9-45.4)，mDOR和mPFS分别为16.6个月(95%CI：10.6，27.3)和9.7个月(95%CI：7.4，12.0)。
据Insight数据库显示，当前全球处于积极开发状态的ROS1靶点在研管线共有33条，以多靶点为主。在ROS1阳性NSCLC适应症上，国内已有5款获批，分别为：葆元医药/信达的他雷替尼(24年12月获批)、再鼎医药的瑞普替尼(24年5月获批)、正大天晴的安奈克替尼(24年4月获批)、罗氏的恩曲替尼(22年8月获批)、辉瑞的克唑替尼(2017年10月获批)。国内已获批用于ROS1+NSCLC的新药们
（信息来源：Insight数据库）
干细胞元年开启！中国首款干细胞药物获批上市
2025年1月2日，铂生生物自主研发的艾米迈托赛注射液(人脐带间充质干细胞)在国内获得批准上市，针对激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD)，是国内首款获批上市的MSC产品，打破了“0”上市产品的状态，也意味着国内干细胞商业化元年的正式开启。同时，干细胞赛道的关注得到了更大程度的提升。
GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD分为急性GVHD(aGVHD)、慢性GVHD(cGVHD)和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治GVHD对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量有重要意义。
国家药监局药品审评中心副主任王涛：从2017年开始，到现在我国干细胞一共批准了有120多款(药品)进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。
除了首款获批外，国内干细胞领域近年来均保持了较高的发展速度。据统计，2024年共有32家企业取得了新药临床试验(IND)申请获受理/IND获批，涉及32款候选药物，共计40条IND相关记录。去年则是27家企业取得IND相关进展，整体而言，今年属于稳中有进。
在这些干细胞候选产品中，绝大部分是间充质干细胞，包含人脐带间充质干细胞、宫血间充质干细胞、脂肪间充质干细胞、人羊膜间充质干细胞、骨髓间充质干细胞等。其中，人脐带间充质干细胞是最主要的类型，可能与其易于获得、低免疫原性、临床应用广泛有关。
干细胞所针对的适应症主要是肺部疾病、消化系统疾病、肝脏疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病等，同时也涵盖了糖尿病、骨质疏松、系统性红斑狼疮。广泛的适应症也是基于干细胞强大的再生与修复能力，且干细胞还可以通过分泌生长因子和细胞因子等活性物质，调节炎症反应和免疫反应，从而进一步促进组织的修复和功能的恢复。
绝大部分候选产品是干细胞注射液，少部分是基于基因修饰的自体造血干细胞。如中吉智药的GMCN-508B、康霖生物的KL003和本导基因的BD211，均是利用慢病毒载体修饰的，针对β-地中海贫血。目前，这三款候选产品均有相关报道已完成首例患者给药，初步展示出了较好的治疗潜力。
脐带间充质干细胞大有可为
在IND有进展的候选产品中，有14款候选产品属于脐带间充质干细胞类型，涉及11种适应症类型。其中齐鲁细胞的YFQLXB-UC01有多项IND获得受理，针对失代偿期肝硬化和中、重度急性呼吸窘迫综合征的IND均已经获批临床，这款候选产品是该公司自主研发的冻存细胞制剂，间充质干细胞源自健康新生儿的脐带组织华通氏胶，在经过体外的分离扩增后与临床级冻存保护液混合制成了干细胞制剂。区别于传统的新鲜制剂，该剂型是一种“现货型”的产品，且复苏后无须洗涤即可用于静脉输注。
中源协和全资子公司光谷中源的VUM02注射液的多个适应症IND也均获得批准，截止统计日期，VUM02注射液已有8个适应症临床试验获批，其中2个适应症获得美国FDA孤儿药资格认定，也是国内首款针对治疗急性移植物抗宿主病获批美国FDA孤儿药认定的间充质干细胞产品。这款候选产品是该公司自主研发的冷冻保存型细胞制剂，由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备，在液氮条件下保存，有效期长。
此外，还有多款各具特色的脐带间充质干细胞产品，为了其在再生医学、精准医疗等方面的潜力将得到更充分的挖掘和释放，且由于候选产品诸多，积蓄更多力量更容易产生“井喷式”进展。
覆盖1型/2型糖尿病
瑞普晨创的RGB-5088胰岛细胞注射液是基于先进的化学小分子诱导技术，通过将体细胞重编程为多能干细胞，再进一步制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。其所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。该候选产品获批进入临床也意味着糖尿病患者将可能迎来新的革命性治疗手段，同时这也是获批的国内首个多能干细胞1型糖尿病药品临床试验。
吉源生物的人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液是针对2型糖尿病的，利用该企业具有的干细胞技术平台和基因修饰技术平台，将GLP-1和FGF21两个代谢病治疗药物装载在到干细胞药物中以更好地治疗疾病。值得一提的是，这是国内首次使用基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的IND获批。
iPSC来源细胞产品颇具特色
跃赛生物的UX-DA001注射液是一款iPSC来源细胞药物产品，通过其自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括高通量干细胞分化谱系示踪平台、高效神经分化技术平台和iPSCs重编程技术平台，分化出高纯度、高稳定性，高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞，有望修复患者受损的神经组织并恢复脑内的多巴胺水平，从而改善帕金森病的症状，这也是国内首个IND申报获批的针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物。
中盛溯源的NCR101注射液也是一款iPSC衍生细胞疗法，适应症尚未公布，可能是抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三个关键医学领域之一。
iPSC衍生细胞疗法来源广泛，且不受伦理限制，正逐步改变传统的药物研发和治疗模式，支持分化多样性，能实现更加精准的治疗，将会成为未来的重要发展方向之一。
此处不再一一举例候选产品，整体而言，干细胞疗法赛道正处于一个快速发展且充满希望的时期，从当前的发展趋势来看，干细胞疗法正逐步从实验室走向临床，从单一适应症拓展到多种疾病领域。企业们正不断加大研发投入，优化干细胞制备工艺，提高产品的安全性和有效性。
未来，随着技术的进一步突破和临床数据的积累，干细胞疗法有望在更多疾病领域取得突破，为患者提供更加精准、有效的治疗方案。此外，干细胞疗法的个性化、定制化特点也将进一步凸显，为患者提供更加个性化的治疗服务，这也将进一步推动医学领域的发展。
（信息来源：医麦客）
全球首款重组A型肉毒毒素产品要来了，上市许可申请已获受理
2025年1月2日，华东医药公告称，公司独家经销产品注射用重组A型肉毒毒素，用于改善中度至重度眉间纹的上市许可申请，获国家药品监督管理局受理。
YY001注册上市许可申请的受理，是基于一项在中国进行的多中心、随机、双盲、安慰剂及阳性药平行对照的Ⅲ期临床试验。YY001在大规模人群的III期临床研究结果显示，其有效性、安全性和免疫原性都达到了既定的临床试验终点，与对照药相比表现优异。
据悉，YY001由重庆誉颜制药有限公司自主研发，并拥有全球知识产权。华东医药拥有该产品在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区的医美适应症领域的独家商业化权益及相关优先受让权、优先谈判权。
值得一提的是，YY001是全球首款且目前唯一已递交上市申请的重组A型肉毒毒素产品。YY001在不改变蛋白活性的基础上，避免了传统技术路线使用肉毒杆菌生产肉毒毒素的生物安全风险；通过全套创新设计的生产工艺，所生产的重组肉毒毒素具有纯度高、比活性高、免疫原性低的特征，被业内视为“新一代肉毒毒素”。
公告还显示，在医美应用的基础上，YY001用于治疗成人上肢肌肉痉挛的临床研究（代号YY001-002）也于2024年7月在中国进入II期临床试验阶段，并将在全球范围内首先将重组A型肉毒毒素应用于医疗领域。
目前，肉毒素市场尚处于蓝海赛道，发展前景较好。根据ISAPS（国际美容整形外科学会）调查数据，近5年来，肉毒素治疗量稳居全球医美非外科手术处理类TOP1，从2019年的627.1万例增长到2023年的887.8万例，五年内增长约40%，市场规模不断扩大。
中国的肉毒素市场庞大，且具有快速增长的特点。根据弗若斯特沙利文的数据，2017-2021年，中国肉毒素产品的市场规模，由19亿元人民币增加至46亿元人民币，复合年增长率为25.6%，预计市场规模将于2025年及2030年分别达到人民币126亿元及人民币390亿元。
另据了解，近年来，华东医药持续布局医美领域，如今已拥有丰富注射类产品管线。截至目前，在注射剂领域，已经拥有多款重要产品，包括Ellansé®伊妍仕®、MaiLi系列玻尿酸、Lanluma®V型及X型再生针剂、肉毒素产品YY001等，在注射类产品领域实现再生类、玻尿酸、肉毒素三大品类的全覆盖，每个品类均已形成两个以上差异化产品管线。
从整体产品管线布局来看，华东医药已经在全球范围内实现非手术类医美注射产品和能量源器械中高端市场全覆盖，产品组合覆盖改善眉间纹、面部及身体填充、埋线、皮肤管理、身体塑形、脱毛、私密修复等非手术类主流医美领域。公司已拥有“微创+无创”医美国际化高端产品40款，其中海内外已上市产品达26款，在研全球创新产品14款。
华东医药表示，肉毒素产品是轻医美领域的主流及核心产品，公司长期看好肉毒素市场发展前景。本次YY001上市申请顺利获得受理，是该款产品研发进程中的又一重要进展，对公司当期业绩不会产生重大影响，长期有利于进一步提升公司的核心竞争力。
（信息来源：证券时报·e公司）
齐鲁制药诺西那生钠仿制药申报上市
2025年1月3日，CDE网站显示，齐鲁制药的诺西那生钠注射液申报上市。这是第2款递交上市申请的诺西那生钠仿制药。
原研诺西那生（商品名：Spinraza）是渤健自Ionis Pharmaceuticals引进的一款靶向运动神经元生存蛋白2（SMN2）的反义疗法。2016年12月，诺西那生钠注射液首次在美国获批上市，是FDA批准的第一款用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。2019年2月，诺西那生钠注射液在中国获批上市。
自上市以来，诺西那生钠注射液的全球销售额一路走高，并在2019年到达峰值（20.97亿美元）。2019年5月，诺西那生钠注射液迎来了第一位竞争对手——SMN1基因疗法onasemnogene abeparvovec（商品名：Zolgensma，诺华）在美国获批上市。2020年，罗氏推出利司扑兰（商品名：Evrysdi），SMA领域形成三足鼎立之势。截至目前，SMA领域仍然只有这三款靶向治疗药物上市。
虽然Zolgensma和Evrysdi的问世削弱了Spinraza的市场地位，但这款药物在2023年还是为渤健创造了17.41亿美元的收入，仍然是目前销售表现最好的SMA药物。
Spinraza的售价曾经是行业内的热门话题。上市之初，渤健将Spinraza的美国价格定为12.5万美元/瓶，其进入中国市场后的最初定价为69.97万元/瓶，被称为“天价”罕见病药物。经过医保谈判后，Spinraza的中国售价降低至3.3万元/瓶，大大减轻了患者的治疗费用负担。
根据登记信息，诺西那生的中国核心专利将在2030年到期。在齐鲁制药之前，药友制药已率先在2024年9月递交了诺西那生钠注射液仿制药的上市申请。若是这两款仿制药能够顺利获批上市，患者的负担将进一步减轻。
（信息来源：医药魔方）
迪哲医药舒沃哲上市申请获美国FDA受理
2025年1月7日，迪哲医药披露公告称，舒沃哲（通用名：舒沃替尼片）的新药上市申请已通过美国食品药品监督管理局（FDA）的立卷审查，并被授予优先审评资格，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。
公告显示，舒沃哲®是迪哲医药自主研发的新型肺癌靶向药，于2023年8月通过优先审评在中国获批上市，是目前全球唯一获批治疗EGFR Exon20ins NSCLC的口服小分子靶向药。此次在美递交的舒沃替尼NDA，是基于“悟空1 B”（WU-KONG1B）的积极研究成果。WU-KONG1B是一项在欧美、澳洲、亚洲等全球10个国家和地区开展的国际多中心注册临床研究，旨在评估舒沃替尼针对经治EGFR Exon20ins NSCLC患者的疗效和安全性。该项试验已达到主要研究终点，并在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会作大会口头报告，再证舒沃替尼高效低毒、全球潜在同类最佳。此前，FDA已授予舒沃替尼全线治疗该适应症的突破性疗法认定。
FDA的“优先审评资格”主要授予在治疗、诊断或预防某些严重疾病方面取得重大安全性或有效性突破的药物。目前，欧美市场上没有获批治疗EGFR Exon20ins NSCLC的小分子靶向药。
迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示：“EGFR exon20ins非小细胞肺癌患者预后较差，治疗选择有限。舒沃哲被美国FDA纳入优先审评，也意味着全球范围内该领域有着巨大的未被满足的临床需求。基于WU-KONG1B研究的积极成果，我们相信，舒沃哲若获得批准，将重塑该领域全球治疗格局，为更多患者带来突破性治疗新方案。”
（信息来源：证券时报·e公司）
IMDELLTRA(Tarlatamab)英国获批三线治疗广泛期小细胞肺癌
2025年1月6日，安进公司宣布，英国药品和保健产品管理局(MHRA)已授予IMDYLLTRA®有条件上市许可，用于治疗在至少两种先前疗法（包括铂类化疗）期间或之后病情出现进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成年患者。
有条件上市许可基于第二阶段开放标签、多中心研究DeLLphi-301的结果，该研究评估了塔拉塔单抗对先前接受过两种或两种以上治疗失败的ES-SCLC患者的疗效。4研究结果发现，每两周(Q2W)剂量10毫克的塔拉塔单抗(N=99)的客观缓解率(ORR)为41%（95%置信区间[CI]：32至52），中位缓解持续时间(DoR)为9.7个月（范围：5.9，无法估计[NE]）。
tarlatamab最常见的副作用是细胞因子释放综合征(53.8%)、发热(36.9%)、味觉障碍(30.0%)、食欲下降(29.4%)、便秘(27.5%)、疲劳(26.9%)、贫血(25.0%)和乏力(21.9%)。其他非常常见的副作用包括恶心、低钠血症和呼吸困难。
IMDYLLTRA®已获得MHRA的有条件上市许可。这意味着需要等待有关该药品的进一步证据。
IMDYLLTRA（tarlatamab）是一种双特异性DLL3导向CD3 T细胞接合剂，可与肿瘤细胞表面表达的DLL3和T细胞表面表达的CD3结合。tarlatamab与T细胞和DLL3阳性肿瘤细胞的双特异性结合可触发T细胞活化、炎性细胞因子的产生、细胞毒性蛋白的释放，从而导致肿瘤细胞的重定向裂解。
小细胞肺癌(Small Cell Lung Cancer，SCLC)是一种侵袭性肺癌亚型，约占肺癌的15%。ES-SCLC的特点是肿瘤生长迅速且转移扩散。SCLC患者通常在癌症发展到晚期后才被诊断出来，因为症状通常不会在疾病早期出现。SCLC占英国每年49,000名肺癌患者的约15%。ES-SCLC的中位生存期约为9-12个月，5年相对生存率不到2%。尽管患者最初对一线铂类化疗敏感，但大多数患者会在数月内复发并需要后续治疗。目前的二线治疗显示生存期有限（中位总生存期：25.9周），而三线治疗的选择非常有限。
（信息来源：百配健康）
